尽管有研究报告指出其作用机制可能不如预期具有临床意义，礼来和卫材仍支持其阿尔茨海默病药物。
Cochrane组织的一项综述发现，抗淀粉样蛋白药物对认知能力下降和痴呆严重程度的绝对效果"微不足道"，远低于"临床意义最小重要差异"的既定阈值。
该研究的主要作者、意大利博洛尼亚神经科学研究所IRCCS的神经学家兼流行病学家弗朗切斯科·诺尼诺(Francesco Nonino)表示："现在有令人信服的证据表明，这些药物没有临床意义上的效果。虽然早期试验显示结果在统计学上显著，但区分统计学显著性与临床相关性非常重要。临床试验常常发现统计学上显著的结果，但这些结果并不能转化为对患者有意义的临床差异。"
该综述还发现，抗淀粉样蛋白药物可能会增加脑部肿胀和出血的风险，即淀粉样蛋白相关影像学异常(ARIA)。这在大多数患者的脑部扫描中被观察到，尽管没有明显症状，但由于各试验对症状的报告不一致，任何长期影响仍不清楚。ARIA是与抗淀粉样蛋白药物相关的众所周知的不良事件(AE)，患者在治疗期间和之后需要定期进行随访扫描，以检查ARIA的发展情况。
该综述分析了17项临床试验的数据，共有20,342名患者参与，所有试验都研究了抗淀粉样蛋白药物对轻度认知障碍或轻度阿尔茨海默病痴呆患者的影响。这些药物的支持者认为，这些药物在疾病进展前的早期阶段会更有效。
基于Cochrane的综述，作者建议，未来针对β淀粉样蛋白清除的试验不太可能为患者提供明确的益处，并要求研究人员考虑其他替代方法。
药企支持其方法
该综述包含了两种已获批药物的试验数据，分别是礼来公司的Kisunla（多奈单抗，donanemab）和百健与卫材公司的Leqembi（仑卡奈单抗，lecanemab）。两家公司都支持其药物，这些药物是首批获得批准用于该疾病的疾病修饰疗法。
礼来公司的一位发言人表示："多奈单抗于2024年10月在英国获得上市许可，这是基于对临床证据的全面、独立评估。阿尔茨海默病是一种进行性神经退行性疾病。在为期18个月的III期TRAILBLAZER-ALZ 2试验(NCT04437511)中，多奈单抗显示出能够减缓早期症状性阿尔茨海默病患者的认知和功能衰退。我们对多奈单抗的临床有效性和其为患者带来的价值保持坚定信心。"
"Cochrane综述汇集了多种抗淀粉样蛋白疗法的数据，包括在临床开发中失败且从未获得监管批准的分子。这种组合是一个重要的方法学限制，削弱了综述对已获批疗法的结论，"他们总结道。
与此同时，卫材公司的一位发言人将这一分析描述为"科学上值得怀疑"，因为它"不当"地将无效抗体和失败研究与仑卡奈单抗等有效、获监管批准的抗淀粉样蛋白治疗混为一谈。
他们补充道："大量长期临床数据显示，接受治疗长达四年的患者以及全球超过一万名患者的现实世界经验表明，接受仑卡奈单抗治疗的患者继续从这种治疗中受益。目前，仑卡奈单抗已获得全球50多个监管机构的批准。"
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