一项测试azercabtagene zapreleucel（azer-cel）——TG Therapeutics公司的CAR-T细胞疗法——用于进展性多发性硬化症（MS）的1期临床试验现在正在美国八个地点招募参与者。
该研究（NCT06680037）预计招募最多32名患有原发性进展性MS或继发性进展性MS的成人，以确定来自健康供体的基因工程免疫T细胞是否能安全有效地改善患者预后。首位参与者已于去年接受了治疗。
根据一项许可协议，TG Therapeutics获得了azer-cel用于自身免疫性疾病的开发和商业化权利，该试验的推进触发了向开发该疗法的Precision Biosciences公司支付的750万美元里程碑付款。
Precision公司总裁兼首席执行官Michael Amoroso在一份公司新闻稿中表示：“我们对TG Therapeutics在进展性多发性硬化症中持续推进azer-cel以及实现这一临床里程碑感到高兴。”
Azer-cel 旨在消除致病性B细胞
MS是一种自身免疫性疾病，免疫系统错误地攻击大脑和脊髓中神经纤维的保护性涂层——髓鞘。尽管涉及多种免疫细胞类型，但B细胞被认为是疾病活动的关键驱动因素。
Azer-cel是一种CAR-T细胞疗法，旨在消除这些致病性B细胞。
CAR-T细胞疗法的工作原理是提取T细胞（一种通常帮助抵抗感染的免疫细胞），并在实验室对其进行基因改造，使其表面产生一种称为嵌合抗原受体（CAR）的特殊受体。这种受体使T细胞能够识别并附着到特定靶点上。
对于azer-cel而言，其CAR被设计为识别CD19，这是一种存在于B细胞表面的蛋白质。一旦注入血液，经过改造的T细胞就会寻找并摧毁B细胞，这预计将减少疾病活动并减缓残疾的累积。
与大多数已获批准的CAR-T细胞疗法（由患者自身的T细胞制成）不同，azer-cel是使用健康供体的T细胞生产的。这种方法允许该疗法作为“现货型”治疗提前生产，从而可能使其更易为患者所用。
重要的是，该疗法经过了工程化改造，以降低移植物抗宿主病的风险，这是某些供体衍生疗法中出现的一种并发症，即供体免疫细胞攻击健康组织。
正在进行的1期试验正在测试几种剂量的azer-cel，作为一次性输注注入血液。主要目标是为未来的研究确定一个推荐剂量。
次要目标包括评估安全性、该疗法在体内的作用方式，以及在长达两年后对残疾进展、脑部病变和脑容量减少的潜在影响。该试验计划于2029年结束，但预计今年晚些时候会有初步结果。
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