CLEVELAND —
一次注射预防心脏病
一次输注，大幅降低"坏"胆固醇，效果可能持续一生。一种实验性基因编辑治疗方法正在医学界引起关注——研究人员表示，它有朝一日可能改变数百万美国人预防心脏病的方式。
这项发表在《新英格兰医学杂志》上的治疗方法针对肝脏中称为PCSK9的基因。一种微小的分子机器，包裹在脂肪涂层中，可以穿过血液并在肝细胞内滑行，沿着细胞DNA爬行直到找到该基因。然后它擦除一个DNA字母并用另一个替换。这一微小变化使PCSK9失效，阻止肝脏产生它所制造的蛋白质。没有这种蛋白质，肝脏就会从血液中提取更多的LDL胆固醇（有害的那种），使胆固醇水平保持在较低水平。
在一项针对35名患者的初步试验中，所有患者都有遗传性高LDL水平或已有心脏病，最高剂量的治疗使LDL降低了62%。在18个月前接受治疗的患者中，这些降低效果似乎保持不变。计划进行一项200名患者的大规模研究。
心血管疾病每年导致近80万美国人死亡。现有治疗方法——每日服用他汀类药物、注射PCSK9阻断药物——效果良好，但依从性一直是个问题。三分之一到一半的患者在开始服药一年内就停止服用降胆固醇药物，即使在心脏病发作后也是如此。一次性治疗可以完全绕过这一障碍。
高成本的基因疗法通常针对罕见疾病开发——但这项治疗背后的公司，现在是礼来公司(Eli Lilly)的子公司，表示如果该药物最终获得批准，可负担性将是优先考虑的因素。研究人员表示，目标是有一天使这种药物成为常规初级保健的一部分。
尽管如此，专家们仍呼吁谨慎。美国食品药品监督管理局(FDA)要求对所有基因治疗患者进行15年的随访，研究人员承认在该治疗方法能够广泛使用之前，需要更多的安全性数据。
新发现可能改写阿尔茨海默病诊疗指南
研究人员可能即将改变科学家对阿尔茨海默病的理解方式，而这一切始于你身体已经产生的一种气体。
哈灵顿发现研究所(Harrington Discovery Institute)的大学医院和凯斯西储大学(Case Western Reserve University)的一项新研究发现，一氧化氮在调节选择性剪接中发挥广泛作用——这是一个单一基因被编辑成多个不同版本的过程，极大地增加了我们的DNA能产生的指令数量。研究人员发现，阿尔茨海默病患者大脑中的一氧化氮水平较低，这种调控的丧失与更大的斑块积聚和更快的记忆衰退相关。
这一发现直接挑战了几十年来的科学思维。该领域长期以来一直认为阿尔茨海默病患者大脑中的一氧化氮水平过高，并促进了疾病发展。而这项研究表示恰恰相反。
研究团队还确定了特定的酶，这些酶从参与基因剪接的脑蛋白质中剥离一氧化氮——造成一氧化氮缺乏状态。这开启了一个潜在的新治疗靶点：阻断这些酶以恢复一氧化氮水平，可能减缓或治疗该疾病。下一步包括使用新型酶抑制剂进行动物研究。研究结果发表在《分子细胞》(Molecular Cell)杂志上。
服用补充剂前请三思
社交媒体上充斥着补充剂推荐——但克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)表示应将其视为药物对待。这意味着在服用前确认你是否真的需要。
服用过多的补充剂可能给肾脏和肝脏带来负担，并与处方药物产生相互作用。许多产品缺乏科学依据，且不受美国食品药品监督管理局(FDA)监管。购物时，寻找经过第三方测试、筛选重金属的产品。
孕妇应格外谨慎：某些补充剂可能伤害发育中的胎儿。在添加任何新产品前，请咨询你的医生。
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