来年的药物研发领域充满潜力，创新疗法和突破性临床试验有望改变患者护理模式。本文将介绍预计在未来一年内在药物治疗方面取得重大进展的关键发展。
艾曲帕米（Milestone Pharmaceuticals公司）用于心动过速治疗
一种速效、可自行给药的鼻喷雾剂型非二氢吡啶类钙通道阻滞剂。
研究人员正在研究艾曲帕米用于治疗房室（AV）结依赖性阵发性室上性心动过速（PSVT）。艾曲帕米利用鼻腔血管环境，在10分钟内吸收进入血液，并迅速降低症状性心率升高。这种方法旨在减少心动过速发作时对急诊护理和静脉（IV）治疗的需求。除PSVT外，Milestone公司还计划寻求艾曲帕米用于快速心室率房颤（AFib-RVR）的批准。
状态：新药申请（NDA）已提交；FDA预计2025年3月27日做出决定
吉波替定（葛兰素史克公司）用于尿路感染治疗
一种正在接受优先审评的新抗生素，用于治疗尿路感染（UTI）。
作为首类三氮杂苊萘烯抗生素，吉波替定有望成为20多年来首个用于治疗单纯性尿路感染的新型口服抗生素。该药物通过独特的结合位点抑制细菌DNA复制，有效抑制两种不同的II型拓扑异构酶。这种机制对一系列关键尿路病原体具有强大活性，包括大肠杆菌（E. coli）和腐生葡萄球菌（S. saprophyticus），以及淋球菌（N. gonorrhoeae），甚至对现有抗生素耐药的菌株也有效。
状态：新药申请（NDA）已提交；FDA预计2025年3月26日做出决定
莱卡单抗（卫材公司的Leqembi）用于阿尔茨海默病治疗
一种靶向β-淀粉样蛋白的抗体，用于治疗阿尔茨海默病（AD）。
莱卡单抗已获批每两周一次静脉输注给药，就在本月，还获批在经过18个月的每两周一次初始治疗期后，对轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的AD患者进行每月一次的维持剂量给药。
卫材公司目前正在寻求一种可自行给药的每周维持剂量皮下（SC）莱卡单抗自动注射器，这将为符合条件的患者提供除医疗保健提供者给药外的另一种选择。
状态：生物制品许可申请（BLA）已提交；FDA预计2025年8月31日做出决定
NRX-101（NRx Pharmaceuticals公司）用于双相情感障碍抑郁症治疗
一种口服、固定剂量组合药物，包含D-环丝氨酸（DCS）和鲁拉西酮（lurasidone），正在研究用于治疗伴有急性自杀意念和行为的重度双相情感障碍抑郁症。
电休克疗法（ECT），通常与住院精神科护理结合使用，是唯一获得FDA批准用于双相情感障碍抑郁症自杀患者的治疗方法，存在显著的未满足需求。包括鲁拉西酮在内的几种多巴胺D2受体和血清素5-HT2A受体拮抗剂在双相情感障碍抑郁症中显示出疗效，但它们都带有自杀风险的黑框警告。D-环丝氨酸是一种广谱抗生素，在低剂量（< 50 mg/天）时表现出NMDA激动剂作用，在高剂量（> 500 mg/天）时表现出NMDA拮抗剂作用，作为抗抑郁药具有益处。此外，D-环丝氨酸减少了D2/5-HT2A靶向药物引起的静坐不能，这是一种被认为是自杀前兆的不良事件。NRx公司已提交NRX-101以突破性疗法认定和优先审评途径申请加速批准。NRX-101还正在研究用于慢性疼痛和创伤后应激障碍（PTSD）的治疗。
状态：计划于2024年第四季度提交新药申请（NDA），但尚未提交
雷泊拉帕（Aldeyra/艾伯维公司）用于眼病治疗
一种首类眼科小分子活性醛类物质（RASP）调节剂。如丙二醛和4-羟基-2-壬烯醛等RASP在炎症性眼病中升高，并通过激活关键炎症通路和破坏泪膜基本成分而加重疾病。
通过靶向RASP，雷泊拉帕旨在减轻炎症并改善干眼病（DED）等疾病的症状。Aldeyra公司最初于2023年提交了雷泊拉帕用于DED的新药申请（NDA），FDA因缺乏干眼症状疗效证据而发出完全回复信予以拒绝。如果获得批准，雷泊拉帕滴眼液将成为首个用于慢性使用的DED疗法，能够有效减轻症状和眼红。
状态：新药申请（NDA）已重新提交；FDA预计2025年4月2日做出决定
塞贝曲拉特（KalVista Pharmaceuticals公司）用于遗传性血管性水肿治疗
一种新型口服血浆激肽释放酶抑制剂，开发用于按需治疗遗传性血管性水肿（HAE）发作。
激肽释放酶-激肽系统（KKS）级联对缓激肽的产生有重大影响，缓激肽是一种强效血管扩张剂，能增加血管通透性，导致HAE的特征性肿胀。在HAE患者中，调节KKS级联的酶——C1酯酶抑制剂——缺乏或功能异常，导致级联反应过度激活。治疗指南建议所有HAE患者都能获得有效的按需治疗，以便及时治疗发作。塞贝曲拉特如果获得批准，将成为首个用于HAE发作的口服按需治疗方法；其他所有方法都是肠外给药（皮下或静脉）。
状态：新药申请（NDA）已提交；FDA预计2025年6月17日做出决定
苏泽曲定（Vertex Pharmaceuticals公司）用于急性疼痛治疗
一种新型口服电压门控钠通道（NaV）抑制剂，选择性针对NaV1.8，开发用于治疗中度至重度急性疼痛。
这种首创新药有望提供充分的疼痛缓解，并减少对其他可用疗法（特别是阿片类药物）的依赖。其作用机制也不具有滥用潜力。苏泽曲定用于疼痛性腰骶神经根病（外周神经病理性疼痛的最常见原因之一）的2期研究也已于近期完成，针对这一适应症的3期研究正在进行中。
状态：FDA已于2025年1月30日批准
2025年值得关注的其他研究药物：
- 阿扑吗啡输注装置/SPN-830（Onapgo/Supernus Pharmaceuticals公司）用于帕金森病治疗：用于晚期帕金森病成人患者运动波动（"关期"发作）的持续治疗，皮下给药（新药申请（NDA）已重新提交；更新：FDA已于2025年2月4日批准）
- AXS-07（Symbravo/Axsome Therapeutics公司）用于偏头痛治疗：一种新型口服、快速吸收的MoSEIC（分子溶解度增强包合复合物）技术增强的美洛昔康和利扎曲普坦组合，用于急性偏头痛治疗（新药申请（NDA）已重新提交；更新：FDA已于2025年1月31日批准）
- 多尼达洛森（Ionis Pharmaceuticals公司）用于HAE：一种预防性RNA靶向药物，用于预防HAE发作（新药申请（NDA）已提交；PDUFA日期2025年8月21日）
- 菲图西兰（Alnylam Pharmaceuticals公司）用于血友病：一种皮下给药的实验性小干扰RNA治疗药物，靶向抗凝血酶，以重新平衡A型或B型血友病患者的止血功能，无论抑制物状态如何（新药申请（NDA）已提交；PDUFA日期2025年3月28日）
- 佩戈扎非明（89bio公司）用于代谢和心血管疾病：成纤维细胞生长因子21（FGF21）激素的改良版本，正在进行3期临床试验，用于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和严重高甘油三酯血症（SHTG）：MASH的ENLIGHTEN-Fibrosis（NCT06318169）和ENLIGHTEN-Cirrhosis（NCT06419374），以及SHTG的ENTRUST（NCT05852431）
- 索津贝曲普/OPT-302（Opthea Limited公司）用于nAMD：一种血管内皮生长因子（VEGF）-C和D的生物抑制剂，正在进行3期临床试验，用于新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）：ShORe（NCT04757610）和COAST（NCT04757636）
研发中的重要疫苗
- 克雷索维单抗（默克公司）用于RSV：一种预防性长效单克隆抗体，旨在保护婴儿在首个RSV季节免受呼吸道合胞病毒（RSV）疾病侵害（PDUFA日期2025年6月10日）
- MenABCWY（葛兰素史克公司）用于脑膜炎：一种五合一脑膜炎球菌疫苗，旨在减少获得完全保护所需的注射次数（PDUFA日期2025年2月14日）
- mRNA-1238（莫德纳公司）用于新冠：这款下一代新冠疫苗正在接受优先审评（PDUFA日期2025年5月31日）
更新：本文已更新，以注明Symbravo于1月31日获得FDA批准，以及Onapgo于2月4日获得FDA批准。
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