里程碑：化疗药物使白血病进入缓解期
日期：1954年12月6日
地点：纽约斯隆-凯特林研究所和威尔·康奈尔医学院
人物：格特鲁德·埃利恩（Gertrude Elion）及其同事
1954年12月，格特鲁德·埃利恩与同事描述了一种新开发的化合物，该药物使白血病儿童进入缓解期。这一发现将引导“理性药物设计”新方法的诞生。
1954年，研究人员公布了一种新药，该药物使急性白血病儿童进入缓解期。它将成为首批化疗药物之一，并为“理性药物设计”新方法奠定基础。
格特鲁德·埃利恩于1941年获得化学硕士学位，但由于当时女性无法获得研究生研究职位，她被众多职位拒绝。据她1988年撰写的自传草稿，她曾担任高中化学教师和超市公司的食品质量检测员。
但到1944年，她在伯勒斯·威康制药公司（Burroughs-Wellcome，现为GSK）的乔治·希钦斯（George Hitchings）实验室找到了工作。希钦斯正在开发一种新型药物研发方法，摒弃了此前占主导地位的试错法。
埃利恩在1988年写道：“一个决定性因素可能是我深爱的祖父在我15岁时死于癌症。我深受激励，想要做些可能最终治愈这种可怕疾病的事情。”
希钦斯和埃利恩推断，由于所有活细胞都需要构成DNA的核酸来繁殖，因此快速生长的细胞（如侵入性细菌和肿瘤细胞）需要更多这些化合物来维持其无法满足的生长。因此，他们认为，找到能抑制核酸合成的化合物可以抑制癌症生长。
1950年，32岁的埃利恩团队发现了一种名为6-巯基嘌呤（6-MP）的嘌呤衍生物，它能抑制实验室培养皿中细菌细胞和白血病细胞的生长。在接下来的两年里，他们在动物肿瘤上测试了该药物，发现它能减缓肿瘤生长。1952年，研究人员在107名癌症患者（包括45名儿童和18名成人急性白血病患者）中开始试验。在此之前，这些儿童通常在诊断后几个月内死亡，没有有效的治疗方法。
此前已有少数化疗药物，但许多基于剧毒化合物，如战争毒气。相比之下，服用6-MP的儿童似乎耐受性良好，15名儿童完全缓解了数周至数月。虽然时间不长，但比之前可能的情况要好。当孩子们好转时，埃利恩欣喜若狂；当他们再次生病时，她心碎不已。
希钦斯和埃利恩决心追求其他相关化合物，以创造更持久的缓解。20世纪50年代后期，他们发现了一种联合疗法，将另一种化疗药物甲氨蝶呤（由简·赖特博士及其同事开发）与6-MP结合，使一些急性白血病儿童获得更持久、稳定的缓解。
在数十年的职业生涯中，埃利恩继续开发了更多药物，包括治疗类风湿关节炎和移植排斥反应的硫唑嘌呤（azathioprine）、治疗生殖器疱疹、水痘和带状疱疹的抗病毒药物阿昔洛韦（acyclovir），以及首个对抗艾滋病的药物齐多夫定（AZT）。1988年，她与希钦斯和詹姆斯·布莱克（James Black）因在“药物设计重要原理”方面的工作（包括6-MP的研究）共同获得诺贝尔生理学或医学奖。
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