根据发表在《癌症研究通讯》的研究，美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批通道为实体瘤患者带来了无进展生存期和总生存期的显著提升。研究显示，通过该通道获得批准的药物在所评估的适应症中均未表现劣于当时标准治疗。
研究人员通过FDA加速审批通道汇总了截至2021年12月已验证、撤销或持续有效的全部肿瘤学加速审批项目，共167项自1995年首个审批以来的潜在合格案例。为确保充分随访时间，研究将范围限定在2011年1月（电子健康记录数据可用时间点）至2020年期间批准的药物，并聚焦具有真实世界无进展生存期（rwPFS）数据的实体瘤癌症。研究采用覆盖全美约800家诊疗机构中280家癌症诊所的弗拉特龙健康电子健康记录数据库。
最终样本包含23种适应症：研究初期3种处于加速审批状态，17种已转为常规审批，3种被撤销；其中13种适应症要求生物标志物检测。治疗的肿瘤类型包括晚期非小细胞肺癌、转移性乳腺癌、晚期或转移性黑色素瘤、转移性尿路上皮癌和小细胞肺癌。
研究显示，15种（65%）适应症中接受加速审批药物治疗的患者，其真实世界无进展生存期显著优于接受同期标准治疗的对照组。在要求生物标志物检测的适应症中，62%表现出显著的rwPFS提升，且所有适应症均未出现显著劣于标准治疗的情况。总生存期数据呈现相似结果：65%的适应症显示显著改善，在生物标志物检测适应症中该比例升至69%，同样无任何适应症表现更差。
对于rwPFS和总生存期，样本量大于100的适应症比小样本适应症更可能展现显著获益：rwPFS方面分别为80%与38%，总生存期方面为67%与63%。研究结束时，19种（83%）适应症获得验证，4种（17%）被撤销。在已验证适应症中，15种（79%）证实rwPFS或总生存期显著改善；被撤销的适应症中，2种显示单一生存指标改善，1种双指标改善。
研究人员计算表明，118,107名患者在药物加速审批窗口期内接受了相关治疗，累计获得56,399个真实世界无进展生存年及50,848个总生存年。
研究团队指出："对于所研究的23种实体瘤适应症，加速审批通道使患者更早获得药物，可能为美国人群带来显著的公共卫生获益。"他们同时强调，"该研究支持将随机对照试验以外的非传统终点和数据源视为评估临床获益的相关且有意义的依据。"
*利益声明：本研究未列明资助方。部分作者存在利益冲突披露，完整声明请参见原始文献。
参考文献：
To TM, Kowal S, Chambers JD, Wong WB. 加速审批通道关联的真实世界肿瘤学临床结局. Cancer Res Commun. 2025年12月1日在线发布. doi:10.1158/2767-9764.CRC-25-022
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