科学家发现了一种治疗阿尔茨海默病的新潜在方法，该方法已获得美国食品药品监督管理局批准。
印第安纳大学医学院的研究人员发现，移除或减少一种名为IDOL的特定脑细胞酶，可显著降低淀粉样蛋白斑块的堆积，同时增强大脑抵抗进一步损伤的能力。
目前，仑卡奈单抗（Lecanemab）和多纳单抗（Donanemab）等药物可通过清除大脑中的斑块来延缓症状进展。然而，研究人员的新理论聚焦于从源头预防斑块堆积，同时改善脑细胞间的信号传递及脂肪代谢功能。
科学家指出，IDOL等酶因结构明确更易成为药物靶点，这有助于设计精准度更高且潜在副作用更少的治疗方案。康纳利医学与分子遗传学教授金（Kim）表示："这一发现的突破性在于我们首次获得可开发新型疗法的明确靶点。我们认为IDOL将提供治疗阿尔茨海默病的替代策略。在药物研发中靶向酶具有显著优势——其活性位点或'口袋'结构清晰，药物可精准附着并阻断其活性。这种精确性使我们能设计出准确作用于靶点且副作用最小的分子。"
金教授补充说明，团队下一步将探索多种靶向IDOL的阿尔茨海默病新疗法，包括在临床前模型中测试潜在化合物的安全性与有效性。研究人员还将验证抑制IDOL能否帮助维持突触连接并减轻tau蛋白病变——这是该疾病的另一关键特征。
什么是阿尔茨海默病？
阿尔茨海默病是最常见的痴呆症类型，主要影响65岁以上成年人。据估算，印度约有880万60岁以上患者，美国65岁以上患者超700万人，每年因此病死亡人数超10万。
该病被认为由大脑中产生的毒性淀粉样蛋白和β蛋白引发，这些蛋白堆积会损害记忆相关细胞。淀粉样蛋白分子在脑细胞内聚集形成斑块，同时tau蛋白扭曲成纤维状缠结。这些斑块和缠结会阻断神经元间的电化学信号传递，最终导致永久性脑损伤，引发阿尔茨海默病及痴呆症状，使患者丧失语言能力、生活自理能力甚至对外界刺激的反应能力。
尽管病因尚未明确，专家认为遗传突变和久坐、不良饮食、社交孤立等生活方式因素可能共同致病。早期症状包括遗忘近期事件或对话，随病情发展将导致严重记忆丧失并影响日常活动能力。作为进行性脑部疾病，目前尚无治愈方法；晚期脑功能丧失可引发脱水、营养不良或感染等并发症，最终导致死亡。
阿尔茨海默病能否早期检测？
美国食品药品监督管理局已批准一种面向55岁以上成年人的血液检测技术，用于辅助诊断阿尔茨海默病。这种名为Lumipulse的血液检测可识别与阿尔茨海默病相关的淀粉样蛋白斑块，被证实为"侵入性更小的诊断选项"，能"减少对PET扫描的依赖并提升诊断可及性"。
FDA专员马丁·A·马卡里（Martin A. Makary）在宣布此项突破时表示："阿尔茨海默病影响的人群规模已超过乳腺癌和前列腺癌患者总和。鉴于65岁以上人群有10%患有此病，且到2050年患者数量预计翻倍，我期待此类创新医疗产品能切实惠及患者。"目前全球范围内该检测的商业应用时间表尚未明确。
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