默克KGaA已与以色列-美国初创公司Remepy签署合作协议，共同探索药物与基于应用程序的治疗方法在罕见肿瘤学领域的治疗潜力——这标志着大型制药公司首次涉足数字疗法这一新兴领域。
通过此协议，默克KGaA和Remepy将在多个美国项目上合作，开发"混合药物"(Hybrid Drugs)，将药物与个性化移动应用程序为基础的数字疗法相结合，以提升单一药物无法达到的患者治疗效果。
尽管如果组合疗法商业化，Remepy将有资格获得开发支持、里程碑付款和销售版税，但此交易的财务细节尚未披露。
最初，双方的合作将专注于一种保密的罕见癌症适应症，Remepy联合创始人兼联合首席执行官Michal Tsur博士表示，这一领域多学科护理可以产生很大价值。Tsur博士告诉《医药技术》杂志："在罕见病背景下，药物-软件解决方案特别有价值，因为患者通常难以获得护理和信息——而应用程序可以帮助提供这些。"
随着时间推移，这一合作伙伴关系也有望扩展到未来的其他治疗领域，尽管目前这些计划尚未披露。
通过强强联手，Remepy和默克KGaA希望将药物-软件组合商业化为单一产品——这是行业其他参与者尚未实现的壮举。
利用数字技术区分药物
随着制药行业寻求改善患者预后的新型方法，Tsur推崇药物-软件集成方法，称其能够"通过单一处方提供最佳多学科治疗"。
Tsur补充说，通过采用这种双管齐下的方法，公司还能够在日益拥挤的药物市场中实现差异化，同时避免与独立数字疗法相关的报销障碍。
据Tsur称，双管齐下的方法还可以升级治疗过程，因为医生可以开具一种组合处方，其中两个元素——药物和数字疗法——在联合使用时都经过临床验证并具有已知的效果大小。"在某些混合药物试验中，我们发现通过多学科护理，可以将单一药物的效果大小提高一倍，克服药物天花板效应，"她评论道。
应对数字疗法的监管环境
在开发药物-数字疗法概念时，与传统药物类似，数字疗法必须经过I-III期临床试验才能获得批准。然而，Tsur解释说，公司可以采取两种监管途径将这种组合推向美国市场。
"一种是传统的组合产品途径，药物-软件被批准为一种新的单一治疗，"她说。"另一种选择是，公司可以利用处方药物使用相关软件(PDURS)框架，为现有药物获取针对数字疗法效果的标签扩展，"Tsur补充道。
尽管美国监管机构在此背景下对数字技术日益开放，但欧洲药品管理局(EMA)尚未引入类似PDURS的政策。然而，Tsur认为，当制药公司在美国推出产品时，欧洲监管机构可能会面临实施相关政策的压力。
如果药物-软件组合解决方案能够取得成功，Tsur认为公司将采用这两种监管途径，因为拥有成熟产品的公司将利用PDURS来使自己的药物与竞争对手区分开来，而较年轻的公司可能会开始将组合产品推向市场。
通过混合药物模型寻求成功
Tsur指出，要使集成的药物-数字疗法取得成功，解决方案应在未满足需求和疾病异质性较强的适应症中开发，在这些适应症中，组合最有可能产生有意义的效果大小。
她还强调了选择患者已经寻求非药物辅助治疗选项的适应症的重要性，因为这些患者更可能坚持治疗并获得其益处。
从疗效角度看，Tsur补充说，应收集关于数字疗法和药物如何共同影响疾病内临床量表、生物标志物和替代终点的机制数据。她解释说，这将有助于证明为什么组合疗法可能超越单一药物的独立益处，提供更强有力的临床验证。
【全文结束】
