联合治疗公司(United Therapeutics)是一家在研究三角园(Research Triangle Park)设有联合总部和制造设施的生物科技公司,该公司已收购了一家波士顿地区的生物科技企业,以加强其在再生医学和器官移植领域的努力。
联合治疗公司以1.4亿美元现金收购了马萨诸塞州剑桥市的胸腺免疫治疗公司(Thymmune Therapeutics),如果在2031年底前达到某些临床和监管里程碑,还将支付高达1.6亿美元的潜在款项。
胸腺免疫治疗公司是一家私有企业,处于临床前阶段,致力于开发可规模化的再生胸腺细胞疗法,有望用于治疗移植后器官耐受、免疫缺陷和自身免疫疾病。
联合治疗公司董事长兼首席执行官马丁·罗特布拉特博士表示:"胸腺免疫治疗公司的平台补充了联合治疗公司扩大可移植器官供应的更广泛使命,这是建立在我们的UThymoKidney临床开发计划和我们在免疫调节治疗方面日益增强的实力基础上的。通过恢复或调节T细胞受体多样性,胸腺免疫治疗公司的技术可能为人类医疗保健做出根本性贡献,并可能解决数十种威胁生命的疾病的根本原因。"
胸腺是一个位于上胸部、胸骨后方和心脏前方的小腺体。它是免疫系统关键部分发育和正常功能的关键器官,包括训练T细胞,而T细胞对于抵抗感染和其他疾病至关重要。
胸腺免疫治疗公司拥有一种专有工艺,可将人类诱导多能干细胞转化为胸腺细胞,这些细胞一旦进入体内,就会成熟为能够恢复健康T细胞功能的细胞类型。
胸腺免疫治疗公司的主打候选药物THY-100正在针对先天性无胸腺症进行临床前开发,这是一种极为罕见且危及生命的状况,婴儿出生时没有功能性胸腺。动物研究表明,使用THY-100治疗会导致新胸腺的形成,该新胸腺能够促进T细胞发育。
THY-100的概念验证和进一步开发有望拓宽胸腺再生医学方法,用于移植耐受、严重的免疫介导疾病,以及为T细胞功能减退的老年人延长寿命。
胸腺免疫治疗公司首席执行官兼创始人王斯坦医学博士、哲学博士表示:"胸腺免疫治疗公司成立的目的是利用胸腺生物学为患有严重免疫介导疾病的患者恢复免疫功能。联合治疗公司与我们一样坚信再生医学可以改变患者的生活,我们认为其在器官替代和基于细胞技术方面的领导地位使其成为推动我们的平台实现广泛临床影响的理想合作伙伴。"
联合治疗公司由罗特布拉特于1996年以Lung Rx的名称创立。她的目标是为其女儿危及生命的罕见疾病——肺动脉高压寻找治疗方法。如今,该公司更广泛地专注于罕见疾病的治疗以及扩大可移植器官供应的替代方案。
联合治疗公司目前有五种已获批的上市药物,以及更多正在开发中的药物和器械,全部用于治疗肺部疾病。继5月份公布的阳性3期临床试验结果后,该公司预计将在今年年底前提交肺动脉高压潜在治疗方法ralinepag的监管审批申请。
该公司还在为异种移植、器官移植以及患病肺、肾、肝和心脏的器官替代开发再生医学应用。
今年5月,联合治疗公司获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,开始对其研究性UHeart进行小型临床研究,这是一种经过10个基因编辑的猪心脏,旨在用于人体植入。该研究最初将招募多达两名患者。
在FDA审查了两次移植的可用安全性和有效性数据后,该研究可能会进一步扩大,旨在支持向FDA提交生物制品许可申请。
联合治疗公司产品开发高级总监克里斯蒂娜·德斯梅特博士表示:"将猪源心脏推进人体临床试验代表着异种移植领域的又一重大进展。心脏是最复杂的实体器官之一,进入临床试验反映了多年的协调科学进步。对联合治疗公司而言,这一里程碑代表了我们在异种移植领域的第三项临床试验,并凸显了我们平台的广度,涵盖终末期肾病,现在又包括危及生命的心脏病。这些项目共同强化了我们为目前没有其他选择的患者扩大移植选择的承诺。"
联合治疗公司在美国和加拿大的七个地点拥有约1,400名员工,包括在研究三角园的办公室、实验室、仓库和制造设施。该公司2025年报告的产品收入接近32亿美元。其股票在纳斯达克证券交易所上市,股票代码为UTHR。
联合治疗公司是首家作为公共利益公司运营的上市生物科技或制药公司。这一法律指定要求公司在向股东提供财务回报与声明的社会或环境使命之间取得平衡。
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