总部位于研究三角园区(Research Triangle Park)的公益企业联合治疗公司(United Therapeutics Corporation)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，将基于公司的新药临床试验申请(Investigational New Drug)，开展其研发的猪源UHeart异种心脏的临床研究。
心力衰竭影响着约670万美国成年人，但每年仅有少数患者能够被列入心脏捐赠者名单，大约仅进行4000例心脏移植手术。这种供需之间的严重失衡促使人们对被称为"异种心脏"(xenohearts)的动物源性工程心脏产生兴趣，这可能是解决人类捐赠器官严重短缺问题的潜在途径。
对于UHeart，研究人员将六个人类基因添加到猪的基因组中，以促进人体受体的免疫接受和兼容性。同时，四个猪的基因被失活或"敲除"，以降低器官排斥风险并控制生长。
"将猪源心脏推进至人体临床试验代表着异种移植(xenotransplantation)领域的又一重大进步，"联合治疗公司产品开发高级总监克里斯蒂娜·德斯梅特博士(Kristina DeSmet, Ph.D.)表示，"心脏是最复杂的实体器官之一，进入临床阶段反映了多年协调的科学进步。"
研究详情
这项名为EXPRESS的临床研究最初将招募最多两名参与者，在招募第二名参与者之前，联合治疗公司将向FDA提供首例UHeart异种心脏移植受体的安全性和有效性数据。
（图注：联合治疗公司在RTP的研究园区。）
如果前两次移植成功，该研究可能会扩大规模，最终为联合治疗公司寻求FDA对其基因修饰猪心移植技术的批准提供必要的证据。据该公司称，这是首个以获得FDA批准为目标设计的猪心移植临床试验。
EXPRESS研究被设计为I/II/III期临床试验——有时被称为"无分期"研究——旨在无需进行与常规药物批准相关的分阶段研究，即可评估安全性和有效性。参与者将接受UHeart移植，随后是24周的随访期，在此期间将评估所有研究终点和安全性指标。24周后，参与者将接受终身随访。
"终末期心脏病患者继续面临着可用治疗选择的严重限制，"联合治疗公司全球法规事务副总裁诺亚·伯德博士(Noah Byrd, Ph.D.)表示，"这一FDA批准我们推进EXPRESS临床试验，将使我们能够开始评估一种旨在解决这一未满足需求的创新治疗方案。"
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