今日,美国狼疮基金会(LFA)宣布将2026年儿科狼疮研究补助金授予哈佛医学院儿科讲师霍莉·沃巴医学博士、哲学博士,该补助金是迈克尔·乔恩·巴林儿童狼疮研究项目的一部分。沃巴博士将研究CAR-Treg恢复免疫平衡并促使狼疮儿童病情缓解的能力。
与成人狼疮患者相比,患狼疮的儿童面临更广泛、更危及生命的器官损害风险。10%至20%的狼疮病例在儿童期发病,症状往往更具攻击性、更严重,并可能对儿童的生长发育和生活质量产生长期影响。为此,美国狼疮基金会设立了以迈克尔·乔恩·巴林命名的儿科研究项目,纪念这位在与狼疮及其肾脏和心血管并发症长期抗争后于24岁去世的年轻人。美国狼疮基金会的儿科狼疮补助金为有潜力显著推进该领域研究或为研究人员提供关键种子资金以获得更大外部资助的研究项目提供资金支持。
沃巴博士将研究调节性T细胞(Tregs)——一种天然能够缓解炎症并帮助维持免疫平衡的免疫细胞——经过嵌合抗原受体(CARs)工程技术改造后,如何能在不破坏其他免疫细胞的情况下抑制炎症。该研究将增进我们对炎症如何破坏狼疮儿童Treg免疫调节的理解,并探讨CAR-Tregs是否能够恢复免疫平衡,这可能为狼疮儿童提供一种安全有效的细胞疗法,目标是实现无药物缓解。
沃巴博士表示:"目前的狼疮治疗方法可以控制症状和炎症,但无法纠正导致狼疮的免疫系统潜在问题。这意味着我们无法治愈这种疾病——对于患狼疮的儿童来说,这意味着他们将在未来几十年中与慢性疾病共存。感谢美国狼疮基金会迈克尔·乔恩·巴林儿科研究项目的儿科狼疮研究补助金支持,这项研究旨在了解CAR-Tregs是否可用作治疗途径,为狼疮儿童带来无药物缓解。"
美国狼疮基金会研究副总裁乔伊·布伊博士、医学科学硕士、注册护士表示:"CAR细胞疗法是狼疮治疗的一个有前景的前沿领域,但治疗过程强烈且存在风险,对儿童而言尤其令人担忧。美国狼疮基金会很高兴支持沃巴博士的研究,该研究有望为狼疮儿童提供一条新的治疗途径,使用CAR-Tregs和创新科学,使青少年更容易耐受,帮助他们在生命关键时期实现疾病缓解——既支持他们度过当前关键阶段,也为他们创造一个没有慢性疾病负担的未来。"
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