一位来自温莱顿、拥有"调皮笑容"的男孩罹患罕见疾病，症状与痴呆症相似却发生在儿童身上。8岁的科迪·卡罗尔患有桑菲利普综合征，目前尚无治愈方法。
科迪的母亲乔治亚·诺纳斯向ChronicleLive透露，美国即将批准一种基因疗法，这带来了新的希望。但若治疗获批，费用可能极为高昂。
正如先前报道，科迪的毁灭性疾病意味着乔治亚正"日复一日目睹他逐渐退化"。但她决心赢得这场"与时间的赛跑"，为此设立了众筹页面。希望这笔资金能支持他们在美国拟议疗法获批后立即前往治疗。
乔治亚告诉ChronicleLive："在开始众筹前，我们一直在提高公众认知——我们只是尽力而为，一点一滴地推进。现在我们终于看到一线希望。我们都期盼这种疗法能获得美国食品药品监督管理局的批准。"
这种遗传性疾病导致8岁的科迪脑功能缓慢衰退，过程与痴呆症相似。乔治亚补充道："是肝素硫酸盐在他体内不断累积，而他缺乏分解这种物质的酶。"
科迪对此毫无意识。确诊桑菲利普综合征前，他曾被诊断为自闭症且无语言能力。但事后看来，唯一的征兆是他具有相对"粗糙"的面部特征。三岁时确诊的这种罕见疾病通常呈进行性发展，患儿往往在青少年时期夭折。
乔治亚表示，尽管如此，科迪仍是个充满爱意的快乐男孩："他是如此富有爱心。他喜欢拥抱和亲吻，非常快乐。他不理解正在发生的事——所以他不害怕。他天性乐观，人人都喜爱他。"
在众筹页面上，乔治亚补充道："目前虽无治愈方法，但美国传来重大希望。基因疗法UX111预计将于2026年底前获批。临床试验数据显示，接受该治疗的儿童病情显著减缓。"
"这并非治愈手段，却是生命线。它能：更长时间保护脑功能；延缓或稳定疾病进展；给予他更多记住家人的时光，继续绽放那些灿烂笑容。"
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