俄亥俄州哥伦布市 —— 专注于非病毒性工程化外泌体疗法开发的生物科技初创公司Neucore Bio（纽科生物）近日宣布，获得美国国立卫生研究院（NIH）下属转化科学促进中心（NCATS）授予的35万美元STTR一期研究资助。该资金将用于评估其靶向性外泌体平台递送RNA治疗药物治疗腓骨肌萎缩症1A型（CMT1A）的潜力。
CMT1A是一种渐进性遗传性神经肌肉疾病，由雪旺细胞（SCs）中外周髓鞘蛋白22（PMP22）基因重复引起。目前尚无获批疗法可有效干预该遗传缺陷以维持患者功能与生活质量。尽管早期研究显示RNA类分子在沉默PMP22基因方面具有潜力，但病毒载体递送系统存在局限性，亟需非病毒替代方案。工程化细胞外囊泡（eEV）递送技术，特别是外泌体作为遗传物质载体，因其天然细胞间通讯机制及靶向特定细胞类型（如雪旺细胞）的能力，成为新兴治疗策略。
纽科生物研发总监西尔维娅·杜阿尔特-圣米格尔博士（Silvia Duarte-Sanmiguel, PhD）表示："获得NIH资助是对我们创新eEV递送平台靶向特定细胞能力的认可，这是开发下一代基因药物的基础。与俄亥俄州立大学基因治疗研究所的合作至关重要，其在基因疗法临床转化领域的丰富经验将助力我们推进平台应用。"
该研究将应用纽科生物专有的FiXE™（成纤维细胞衍生工程化外泌体）平台，该技术在前期研究中已显示出系统性靶向雪旺细胞的能力。NCATS资助项目将优化eEV递送微RNA构建体以调控PMP22基因过表达，并通过计划中的雪旺细胞共培养实验证明编程eEV的靶向效率和调控效果。
俄亥俄州立大学生物医学工程与神经外科副教授、纽科科学联合创始人娜塔莉亚·希古塔-卡斯托（Natalia Higuita-Castro, PhD）指出："eEV代表新一代非病毒载体，可递送大分子遗传物质实现精准治疗。其天然生物相容性、跨越生物屏障能力及低免疫原性特征，特别适合CMT1A等慢性疾病的重复给药需求。"
纽科科学联合创始人、该校生物医学工程与外科教授丹尼尔·加列戈-佩雷斯博士（Daniel Gallego-Perez, PhD）补充道："本研究将优化RNA治疗平台，为推进验证性研究提供关键概念验证数据，最终目标是推动该疗法进入临床试验。"
关于纽科生物
Neucore Bio, Inc.是专注于非病毒工程化外泌体开发的早期生物技术公司，致力于推动新一代基因药物和美容皮肤科解决方案。公司专有平台利用成纤维细胞的天然可编程性和外泌体的细胞间通讯机制，递送核酸治疗药物实现疾病修饰和皮肤年轻化，开创性能驱动型基因药物与功能性护肤新时代。该公司已从俄亥俄州立大学获得创新外泌体技术的独家授权，总部位于哥伦布市。
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