日本已批准针对帕金森病和严重心力衰竭的突破性干细胞疗法，制造商和媒体报道称，这些疗法将在数月内惠及患者。这一突破为全球数百万神经退行性疾病患者带来新希望，可能标志着再生医学新时代的开始。
制药公司住友制药（Sumitomo Pharma）表示，其帕金森病治疗药物Amchepry已获得生产和销售许可，该疗法将干细胞移植到患者大脑中。据报道，日本厚生劳动省还批准了医疗初创公司Cuorips开发的ReHeart心肌片，这种心肌片有助于形成新血管并恢复心脏功能。
帕金森病是一种慢性进行性神经退行性疾病，影响运动、平衡和协调能力。当大脑中产生多巴胺的神经元逐渐死亡时，就会出现震颤、僵硬、运动迟缓和平衡困难等症状。全球健康估计显示，全世界有超过1000万人患有帕金森病，目前的治疗主要侧重于控制症状，而非修复潜在的脑损伤。
厚生劳动省表示，这些疗法最早可能于今年夏季上市并面向患者推出，成为全球首批使用iPS细胞的商业化医疗产品。
什么是iPS干细胞？
诱导多能干细胞（iPS细胞）是一项革命性技术，允许科学家将成体细胞重新编程为能够分化成身体不同细胞类型的干细胞。研究人员将这些干细胞转化为产生多巴胺的神经元，然后移植到患者大脑中。目标是替换导致帕金森症状的受损神经细胞，从而可能恢复正常的多巴胺水平并改善运动功能。
该疗法由京都大学及其附属医疗机构的科学家开发，这些机构十多年来一直处于干细胞研究的前沿。在日本进行的临床试验显示出令人鼓舞的结果，患者在研究期间运动控制得到改善，且未发现重大安全问题。
日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）因iPS细胞研究获得2012年诺贝尔奖，iPS细胞具有发育成体内任何细胞的潜力。“我希望这不仅能给日本患者带来安慰，也能给世界各地的患者带来安慰，”厚生劳动大臣上野健一郎（Kenichiro Ueno）在新闻发布会上表示，“我们将迅速执行所有必要程序，确保它毫无遗漏地惠及所有患者。”
为什么这是一项重大的医学突破？
这一批准意义重大，因为它是全球首个获得监管批准的帕金森病干细胞疗法。迄今为止，帕金森病的治疗一直依赖左旋多巴等药物或深部脑刺激等手术选择，这些方法有助于控制症状，但无法阻止或逆转疾病进展。而干细胞疗法旨在修复或替换受损的脑细胞，可能解决疾病的根本原因，而不仅仅是治疗症状。
专家认为，这种方法可能为未来治疗其他神经系统疾病（包括阿尔茨海默病、脊髓损伤和中风）的再生疗法打开大门。
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