破解罕见病临床试验的患者招募难题
即将在普林斯顿（新泽西州）召开的第三届罕见病临床试验会议，将重点探讨该领域最棘手的研究挑战。
作者：伊瑞娜·马拉古｜2025年8月21日
即将于9月17-18日在新泽西普林斯顿举办的临床试验会议，将汇聚制药与生物科技领域专家，共同探讨孤儿药研发中的运营障碍。本次会议特别关注创新技术应用、跨机构协作及以患者为中心的新型研究模式。
人工智能加速药物开发
会议首日将通过案例剖析人工智能如何加速罕见病药物研发。福图尼蒂制药（Fortuity Pharma）首席执行官布鲁斯·布鲁姆（Bruce Bloom）将详细解析新药临床试验申请前的申报流程，并分享与美国食品药品监督管理局（FDA）合作的经验。其演讲将深入探讨人工智能在该领域的应用成效与现存挑战。
数据管理革新与网络安全
在同期举行的临床数据管理创新会议上，赛诺菲（Scholar Rock）生物制药公司信息安全主管杰夫·马拉瓦西（Jeff Malavasi）将重点分析临床试验数字化转型带来的网络安全威胁。他将提出零信任架构、自动化响应协议等AI驱动的安全解决方案框架。
患者参与模式创新
英赛美（Insmed）制药临床运营副总监杰米·斯维策（Jamie Switzer）将分享患者招募策略的实用方案。此前该公司的Brinsupri（brensocatib）药物已获批用于非囊性纤维化支气管扩张症治疗，基于ASPIN III期（NCT04594369）和WILLOW II期（NCT03218917）研究结果。
会议将设置专家圆桌讨论，汇集阿历克森（Alexion）、英赛美、Asklepion制药和百瑞医药（BioMarin）的行业领袖，探讨通过患者权益组织扩大试验覆盖范围、联合设计试验方案的创新模式。
临床运营挑战应对
会议次日将开启专题圆桌讨论，议题涵盖：
- 罕见病试验去中心化的重要性
- 患者留存策略
- 外部数据管理最佳实践
- 数据身份识别、整合与隐私保护
患者权益代表莱伊·达洛（Leigh Dallow）将在会议中分享自身参与临床试验的经验，重点探讨患者入组决策和治疗负担问题。罕见病多样性联盟专家则将聚焦临床试验中的包容性问题，强调保障少数族裔平等参与研究的重要性。
下午环节将重点讨论：
- 合同研究组织（CRO）选择策略
- 小样本人群研究方法
- 临床试验加速方案
- 学术机构合作模式创新
本次会议由Arena国际会展集团主办，该机构隶属Clinical Trials Arena与Pharmaceutical Technology母公司GlobalData。会议内容覆盖临床开发全流程，为孤儿药研发提供专业解决方案。
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