圣罗科治疗公司宣布，全球血液罕见病联盟（GARDEN）将举办首届为期两天的在线直播会议。此次GARDEN会议由大会主席奥雷利奥·马吉奥教授和弗兰科与皮耶拉·库蒂诺基金会共同主办。
本次GARDEN会议将于：
- 1月24日星期五：08:30 – 17:45
- 1月25日星期六：08:30 – 17:00
（意大利罗马时间）
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演讲嘉宾包括来自意大利的弗兰科·洛卡特利教授，他将讨论欧洲地中海贫血基因疗法的可及性；以及来自美国的约翰·F·蒂斯德尔博士，他将探讨美国基因疗法治疗的可及性。
GARDEN致力于应对罕见血液疾病，包括先天性和获得性影响造血干细胞的血液疾病。这些疾病虽然相对少见，但在诊断、治疗和科学研究方面面临重大挑战，尤其是在其罕见性和研究投入有限的情况下。截至2015年，全球共有296种不同的罕见病定义，例如撒哈拉以南非洲地区镰状细胞病（SCD）发病率较高。
这一挑战因低收入国家在医疗保健和治疗方面的不平等而加剧。因此，GARDEN成立的目的是通过医疗、科学和政策制定社区之间的国际合作，促进协作与创新，提高罕见血液疾病患者的治疗可及性。
会议将讨论人工智能在罕见血液疾病诊断、治疗和预后评分中的应用。国际工作组将致力于数据收集、AI实施和改善患者预后，成为此次活动的亮点。
议题涵盖骨髓衰竭、基因疗法、自身免疫性疾病和先天性及获得性红细胞疾病。专家们将讨论当前和新兴治疗方法，包括AI在疾病分类和管理治疗方案中的应用。我们将重点关注基因疗法，该疗法在治疗血友病、SCD和地中海贫血等血液疾病方面显示出巨大潜力。我们还将讨论创新治疗和教育及倡导计划的创建。
会议目标：
GARDEN旨在为分享知识和推进罕见血液疾病研究提供一个合作平台。通过促进科学家、政策制定者、患者倡导者和医疗专业人员之间的国际合作，GARDEN希望实现以下目标：
- 促进全球联盟：建立从事罕见血液疾病工作的关键意见领袖（KOL）、协会和专家之间的联系，分享关切、知识和解决方案。
- 跨学科工作组：组建由来自不同科学领域的专家和患者协会组成的工作组，促进跨学科研究，开发创新解决方案。
- 影响政策和监管机构：通过与监管机构的合作，倡导更好的创新治疗可及性，使治疗更易获得和可持续。
科学项目亮点：
会议将包括多个环节，如：
- 关键主题演讲：领先专家将讨论AI在诊断和治疗罕见血液疾病中的变革作用，例如其在人类表型本体项目中的应用以及AI驱动的基因组和形态学分类。
- 小组讨论：话题将包括骨髓衰竭管理、血友病和地中海贫血的基因疗法、罕见自身免疫性血液疾病以及AI对疾病管理的影响。
未来规划：
GARDEN倡议将实施后续计划，以监测进展并推动进一步合作。长期愿景是促进研究人员、医疗专业人员和患者之间的持续伙伴关系，确保在对抗罕见血液疾病方面取得持续进展。
圣罗科治疗公司邀请所有感兴趣的人士注册参加此次活动。
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