全球肿瘤学突破性疗法的快速发展
佛罗里达州棕榈滩，2025年7月8日（GLOBE NEWSWIRE）FN Media Group新闻评论 全球肿瘤学市场正在经历显著增长，突破性治疗方案的收入预计将在未来几年达到数千亿美元规模。推动这一扩张的核心因素包括癌症发病率上升、精准医学和免疫疗法等治疗技术进步，以及研发投资增加。根据Grand View Research报告，全球突破性疗法认定市场规模预计将以14.2%的复合年增长率持续增长至2030年。
突破性疗法认定（BT）旨在加速针对严重疾病的创新药物开发审批流程。FDA提供的这一机制允许制药企业通过获得更多监管支持加快药物上市，例如Oncolytics Biotech® Inc.（ONCY, ONC）的溶瘤病毒免疫疗法Pelareorep就获得了该认定。报告显示，除突破性疗法外，加速审批（Fast-Track）、优先审评（Priority Review）等已有成熟机制也在发挥作用，但标准临床试验的三个阶段仍是药物开发的基础。
突破性疗法的产业推动力
Grand View Research特别指出，生命威胁性疾病激增与未满足治疗需求正在推动突破性疗法市场发展。该领域企业的投资回报率显著提高，部分药物通过缩短临床试验流程实现快速上市。值得关注的是，基因和细胞疗法的创新正在为难治性疾病提供新的解决方案，同时监管部门通过流程优化支持这类疗法的开发。例如，Oncolytics Biotech® Inc.（ONCY, ONC）通过学术机构、制药企业、科研机构的跨界合作，推进Pelareorep进入关键注册试验阶段。
Oncolytics Biotech® Inc.的临床突破
这家临床阶段生物制药公司近期公布的研究数据表明：
- 转移性胰腺导管腺癌：两项Ⅰ/Ⅱ期临床试验显示，Pelareorep联合化疗的2年总生存率达21.9%（历史对照组9.2%），13例患者中客观缓解率（ORR）达62%
- HR+/HER2-转移性乳腺癌：随机对照试验IND.213显示中位总生存期21.0个月 vs 对照组10.8个月；BRACELET-1试验保守估计生存期达32.1个月 vs 对照组18.2个月
- 安全性：超过1100例患者数据显示良好安全性特征
公司CEO Jared Kelly强调："我们已进入直接推进注册试验阶段。通过FDA授予的快速通道资格，将寻找最高效的监管路径。"首席医学官Thomas Heineman指出，Pelareorep作为"冷肿瘤免疫治疗转折点"，正在改变胰腺癌、不可切除乳腺癌等传统免疫无应答肿瘤的治疗格局。
行业动态观察
Mustang Bio, Inc.（MBIO） 宣布其MB-101（靶向IL13Ra2的CAR-T细胞疗法）获得FDA孤儿药认定，用于治疗复发性星形母细胞瘤和胶质母细胞瘤。孤儿药资格将提供临床试验税收减免、处方药费用豁免等激励措施，并享7年市场独占期。
Verastem Oncology（VSTM） 与英国癌症研究所合作的FRAMEⅠ/Ⅱ期研究结果发表于《自然医学》，显示Defactinib联合Avutometinib在低级别卵巢癌等RAS/MAPK通路驱动肿瘤中具有显著疗效。公司正推进该组合疗法在胰腺癌的Ⅱ期临床研究（RAMP 205）。
Cardiff Oncology（CRDF） 宣布任命Roger Sidhu为首席医学官，并将在2025年7月29日公布PLK1抑制剂Onvansertib在RAS突变转移性结直肠癌的临床数据。原首席医学官Fairooz Kabbinavar将转任顾问角色。
阿斯利康（AZN） 的Imfinzi（度伐利尤单抗）获欧盟批准：用于可切除肌肉浸润性膀胱癌的新辅助治疗（联合吉西他滨和顺铂），术后继续作为辅助治疗。该批准基于NIAGARAⅢ期试验显示，治疗组事件无生存期（EFS）中位数未达（对照组46.1个月），2年生存率67.8% vs 对照组59.8%。
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