Recursion制药公司近日在洛杉矶召开的国际中风会议上宣布，其基于人工智能开发的治疗脑海绵状畸形（CCM）候选药物REC-994的II期临床试验取得重要进展。数据显示接受400mg高剂量治疗的CCM患者中，50%出现脑部病灶体积缩小，显著高于安慰剂组的28%。
该疾病特征表现为脑血管异常扩张，可能导致癫痫发作、头痛、神经功能障碍甚至致命性脑出血。当前仅能通过手术或放疗缓解症状。研究团队发现，REC-994作为氧化还原循环硝酰化合物，可清除因基因突变引发的活性氧物质（ROS），从而干预疾病进程。
宾夕法尼亚大学脑血管外科主任Jan-Karl Burkhardt教授指出，改良Rankin量表评估显示高剂量组患者功能预后呈现改善趋势。该研究首席调查员表示："这些初步发现令人鼓舞，期待与Recursion继续推进REC-994项目。"
Recursion首席研发官Najat Khan强调，病灶体积和脑干病变是预测再次出血风险的关键指标。该公司正与FDA及CCM患者团体探讨下一步计划。美国和欧盟约有36万症状性CCM患者，患者倡导组织负责人Connie Lee表示："这是该领域的重要进展，我们期待与监管机构合作推进治疗方案。"
在AI药物研发领域，REC-994被视为首批验证AI潜力的案例之一。AIX Ventures合伙人Krish Ramadurai指出，这种疗效数据将增强业界对AI生成假设转化为临床价值的信心。Zetta Venture Partners董事总经理Dylan Reid认为，尽管现代AI技术已取得长足进步，但药物研发领域的反馈周期长达数年，真正体现AI价值的临床成果预计将在2026年后陆续显现。
作为技术支撑，Recursion的Recursion操作系统整合了转录组学、蛋白质组学等多维度数据，通过建立生物图谱揭示数百万生物学关系。该公司同时透露与Tempus、Helix等机构的合作，以及在临床试验设计自动化方面的技术布局。目前其研发管线包含20个临床及临床前项目，重点聚焦肿瘤学和罕见病领域。
值得关注的是，Recursion近期完成对英国Exscientia公司的并购，标志着AI药物研发领域最大并购案之一。该公司CEO Chris Gibson强调，作为其研究生阶段研究成果转化的项目，REC-994体现了从学术发现到商业验证的完整链条，同时作为首个获得机构支持的CCM治疗方案，比其他候选药物领先数年。
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