当大卫·法吉鲍姆（David Fajgenbaum）还是宾夕法尼亚大学的医学生时，他突然感到极度疲惫，甚至无法站立。这位曾经的大学橄榄球四分卫仍能卧推375磅重量，以在工作场所附近的树上做引体向上闻名。但此刻他正遭受严重疾病折磨：腹股沟和颈部淋巴结肿大、胸部长出红色血痣、夜间盗汗惊醒。在医院实习期间，他踉跄着闯进急诊室，医生告知他的肝肾骨髓功能已衰竭。血管渗出的液体积聚在腹腔和心脏周围，视网膜出血导致左眼暂时失明。他在重症监护室接受了大剂量类固醇治疗，整整一个月才得以出院。
法吉鲍姆询问医生病因时得到的回答令人心惊："我们不知道，但希望它不会复发。"当一个月后果真复发时，他被确诊为卡斯尔曼病——这种罕见且常致命的疾病游走于癌症与自身免疫疾病之间。当时几乎没有相关研究，更无批准疗法。医生让他接受激进化疗，病情恶化到神父为其施行临终圣礼。神奇的是病症竟逐渐消退，但反复发作的特性始终存在。
通过研究自身医疗记录和科学文献，法吉鲍姆发现关键线索：在某次住院前几个月，他血液中活化T细胞数量增加，同时促进血管生成的VEGF蛋白浓度上升。他对自身血液和淋巴结样本的实验揭示了mTOR信号级联反应的存在，并说服医生使用西罗莫司（sirolimus）这种已上市十余年的免疫抑制剂。当法吉鲍姆开始服药后，疾病已十余年未复发。
在2019年的著作《追寻我的治愈：一位医生将希望化为行动的竞赛》中，法吉鲍姆强调了一个核心矛盾：拯救他生命的药物本就存在，却无人想到使用。"这是系统性问题，"他坦言，"现有药物本可治疗更多疾病，却未能得到充分应用。"随着强大人工智能模型的兴起，法吉鲍姆创立了Every Cure非营利组织，训练人工智能学习全球所有疾病、基因、蛋白质和分子的知识网络，算法开始提出未知的药物新用途。
Every Cure开发的MATRIX人工智能平台基于"知识图谱"技术，整合来自数百万个体生物样本库的健康数据、化学品安全档案等信息源。该系统能生成药物治疗疾病的可能性排名（0-1分）。团队通过长期审查确定值得深入研究的药物-疾病组合。"当前阶段，人工智能并非超越人类，而是擅长突出我们已发现但未建立联系的知识，"法吉鲍姆解释道。例如普萘洛尔可能治疗血管肉瘤，肉毒素注射可能缓解抑郁症状，叶酸可能增强自闭症儿童语言能力。近期印度开展的随机试验证实，手术时在乳腺肿瘤周围注射高剂量利多卡因显著提高乳腺癌患者生存率。
2024年，法吉鲍姆接到塔拉·西奥博尔德的邮件求助。其伴侣约瑟夫·科茨被确诊POEMS综合征后进入终末期，心肾衰竭且每周需多次抽取腹水。虽然组织通常不提供个体治疗建议，但法吉鲍姆使用人工智能平台推荐了三种常用于血液癌治疗的药物组合：地塞米松、环磷酰胺和卡非佐米。这种"最后尝试"方案实施后，科茨几天内病情好转，数月后成功接受干细胞移植，目前已进入缓解期。
Every Cure将高评分药物分为四类：前沿探索者（有生物机制但缺乏研究）、临床瑰宝（动物实验有效需人体试验）、无名英雄（疗效已证明但未推广）、已知实体（临床常规用药）。该组织已获得TED大奖和联邦政府ARPA-H项目超亿元资助。在2025年7月的会议中，团队讨论了来那度胺治疗罗萨伊-多尔夫曼病（RDD）的可行性。该药物在人工智能模型中位列前0.3%，通过抑制炎症分子发挥作用，2026年专利到期后价格将大幅下降。经过生物学家和医生团队评估，决定将其列为"深入研究"项目。
人工智能系统还评估疾病未满足需求等级。以RDD为例，虽然每年美国仅确诊百例且非致命，但因导致淋巴结肿大和皮肤溃疡，未满足需求评分达21.5分（满分28）。"没有疾病是过于罕见的"，团队成员在视频会议中如此评价。
对于阿尔茨海默病的潜在治疗药物评估，尽管人工智能模型给出高分，但因现有研究显示药物难以穿透血脑屏障，团队决定暂停该项目。2020年BenevolentAI公司利用知识图谱发现托法替尼（baricitinib）可治疗新冠的案例，成为罕见的成功药物再利用案例。药物研发专家德里克·洛夫对此持"短期悲观长期乐观"态度，认为人工智能在罕见病领域更具价值。
Every Cure计划于2026年公开分析过的数千万种药物-疾病组合评分，这将为科研人员和患者提供强大工具，但也可能引发对未经验证疗法的过度期待。正如新冠疫情中伊维菌素引发的争议所示，公众对医学权威的信任危机可能因数据公开而加剧。
斯图尔特·考夫曼提出的"相邻可能"理论在此得到新诠释：就像恐龙鳞片渐变为羽毛，药物新用途的发现本质是生物机制的重新组合。人工智能正帮助人类在生物医学的庞大宫殿中发现隐藏的通道，这个由人类智慧建造的迷宫，终将借由人工智能的导航完成突破。
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