构建制药生物技术的未来
本文由史蒂文·吉布尼撰写
科技网络科学作家
史蒂文拥有利兹大学药理学学士学位、生物科学硕士学位，以及诺丁汉大学药学博士学位。完成博士研究后，他在一家机构担任两年医学撰稿人。为提升专业沟通能力，他于2023年加入科技网络担任科学撰稿人，目前负责定制内容创作及数字内容开发。
制药行业正经历变革性转变，生物技术创新为治疗传统难治疾病开辟了新途径。然而，研究人员和制药专业人员在应对这一快速演变的领域时，面临着保持前沿竞争力的重大挑战。本信息图概述了驱动现代药物开发的核心生物技术基础及其突破性应用。
本信息图揭示以下关键内容：
- 支撑现代制药创新的基础生物技术平台
- 正在转变患者护理的主要治疗应用
- 通过人工智能加速药物开发进程的最新进展
生物技术正在彻底改变我们开发药物的方式，从个性化治疗到基因修饰。本信息图深入探讨这一快速演变的领域，分析基础技术、最新应用及重塑制药业的尖端进展。制药产品开发依赖于最新技术发展，正如任何建筑都需要坚实基础，生物技术创新支撑着整个行业。
生物技术是药物开发的基石
在稳固基础之上，这些技术解锁了传统难以治疗疾病的疗法：
重组DNA技术
作为现代生物技术的基石，该技术通过组合不同来源的DNA创造新型治疗性蛋白质和肽类。
无细胞蛋白合成
现已可绕过传统细胞制造，直接生产治疗性蛋白质，显著缩短开发周期。特别是无细胞平台能在数小时内（而非数周）生产抗体-药物偶联物。
基因疗法
通过递送功能性基因替代或补充缺陷基因，该方法可解决遗传性疾病的根源。突破性案例是Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi），首款获批用于治疗两岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童的基因疗法，该病是最严重的SMA类型及婴儿死亡的主要遗传原因。
疫苗开发
通过训练免疫系统识别和对抗病原体，疫苗可预防致命病原体传播。这在mRNA新冠疫苗开发中起到关键作用。
治疗性抗体
工程化设计的特异性分子能识别并结合特定靶点，用于治疗从癌症到自身免疫性疾病等多种病症。利妥昔单抗是典型范例，它彻底改变了特定血液癌症和类风湿关节炎等自身免疫疾病的治疗。
细胞培养系统
这些系统支持在自然环境外培养细胞，为大规模生产生物制剂提供可控条件，包括使用CHO细胞生产抗体。
单克隆抗体生产
现已能开发高度特异性抗体，以无与伦比的精确度靶向疾病机制。
基因编辑工具
CRISPR-Cas9等技术实现靶向基因修饰，纠正镰状细胞病等遗传缺陷。
人工智能驱动的药物发现
人工智能可识别潜在药物候选物并优化分子结构，大幅降低研发时间和成本。DeepMind的AlphaFold革新了蛋白质结构预测，为药物开发提供关键洞见。
精准医学
根据个体基因谱定制治疗方案，确保每次干预都实现最大疗效并最小化副作用。关键案例是针对HER2阳性患者的乳腺癌治疗药物赫赛汀。
制药生物技术持续构建医学未来，打造将尖端治疗带给更广泛患者群体所需的工具。
参考文献
- Kunert R, Reinhart D. 重组抗体制造进展. 应用微生物学与生物技术. 2016;100:3451–3461.
- 美国食品药品监督管理局批准首个治疗镰状细胞病的基因疗法.
- 美国食品药品监督管理局批准创新基因疗法治疗脊髓性肌萎缩症儿科患者.
- Mok CC. 利妥昔单抗治疗类风湿关节炎进展. 药物设计开发与治疗. 2013;8:87–100.
- 数十年磨一剑：mRNA新冠疫苗. 国家过敏与传染病研究所.
- Hunt AC等. 快速无细胞表达与抗体发现筛选平台. 自然通讯. 2023;14:3897.
- Goutsouliak K等. 早期HER2阳性乳腺癌个性化治疗探索. 自然综述临床肿瘤学. 2019;17(4):233–250.
- Varadi M等. 2024年AlphaFold蛋白质结构数据库：覆盖超2.14亿蛋白质序列. 核酸研究. 2023;52(D1):368–375.
最新进展
由史蒂文·吉布尼博士撰写 | 朱莉·戴维设计
【全文结束】
