播客实录
Louise Law
欢迎收听Welocalize播客，我是主持人Louise Law。今天我们邀请到Welocalize生命科学总监Joe Tyler。Joe不仅参与了突破性临床试验，还在生命科学领域开发语言项目。让我们聚焦他与弗里德里希共济失调（FA）的抗争经历，以及参与首例FA靶向治疗药物试验的故事。
Joe Tyler
感谢邀请，Louise。
Louise Law
Joe，您在密苏里州圣路易斯？
Joe Tyler
是的，距离杰斐逊拱门约一英里，这里也是红雀棒球队的故乡。
Louise Law
能否讲述您确诊FA的过程及参与临床试验的决定？
Joe Tyler
FA是一种致残性神经肌肉疾病，全球约2.5万人患病。我31岁确诊，属于迟发性FA（约占20%）。确诊后我立即参与了多项临床试验，包括在UCLA和费城儿童医院的药物安全研究。
Louise Law
这最终引导您参与SKYCLARYS®的临床试验？
Joe Tyler
确诊时FA尚无获批疗法。2017年我参与Reata Pharmaceuticals的Moxie（后更名为SKYCLARYS®）二期试验，三个月后进入开放标签扩展期。约100名患者持续用药数年，我们观察到症状改善，但因数据量不足，FDA多次拒绝批准。
Louise Law
2022年患者群体采取了什么行动？
Joe Tyler
FA社区联合Cure FA、Reata向FDA提交7.4万签名请愿书。2023年1月该药终获FDA批准，Biogen同年收购Reata后加速了EMA审批（2024年2月）。现在我们正推进印度、南美等地的审批。
Louise Law
全球化语言方案如何助力临床试验？
Joe Tyler
我在Welocalize协助药企开发本地化语言程序。以SKYCLARYS®为例，若能早期在意大利、希腊等地开展本地化研究，或许能招募更多患者。小药企常受限于成本，我们的工作就是帮助他们跨越语言障碍。
Louise Law
患者倡导团体（PAGs）的作用？
Joe Tyler
PAGs如Cure FA和Michael J. Fox基金会，既是患者发声平台，也是科研催化剂。SKYCLARYS®的获批正是PAGs与药企协同的典范——他们不仅推动资金募集，更在审批关键期凝聚了7.5万患者的集体力量。
Louise Law
您的工作如何体现患者视角？
Joe Tyler
作为FA患者，我理解语言方案需要：知情同意书必须精准本地化，让全球患者无障碍理解。在见证FDA拒绝改善我症状的药物时，我更深刻认识到数据量与患者需求的平衡挑战。
Louise Law
未来工作重点？
Joe Tyler
作为FARA大使项目核心成员，我们每月召开全球会议（覆盖欧亚地区），协助患者发声。目前正推动国际患者数据库建设，为下一代疗法研发提供支撑。
Louise Law
感谢Joe的分享！听众可通过Welocalize网站了解更多FA组织及SKYCLARYS®相关信息。
Joe Tyler
感谢邀请，期待再次交流。
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