2011年，Friends of Cancer Research在《Health Affairs》发表的研究颠覆了当时主流观点——该观点认为美国食品药品监督管理局(FDA)审批速度落后于欧洲药品管理局(EMA)。该研究证明FDA在新型抗癌药物审批中展现出更高效率，确保患者更早获得治疗。
认识到审批流程仅占药物研发总时间的较小部分后，我们着手探索加速药物开发的路径。这项工作促成了2012年突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)的设立，该机制通过密切协作推动针对重大疾病未满足临床需求的变革性药物加速上市。
面对2017年再度出现的关于FDA审批耗时的质疑，我们更新分析发现：2003-2016年间97%(71/73)的新型抗癌药物首先在美国上市，FDA的中位审批时间持续短于EMA。最新2025年的数据显示，2003-2024年间FDA和EMA共同批准的152种抗癌药物中，94%(143种)美国率先获批，FDA的中位审批时间保持优势(207天 vs 422天)，且6个月和12个月内完成审评的药物比例更高(图1)。
分析还发现112种药物首选FDA提交申请，平均比向EMA提交早2个月。即使部分药物先提交至EMA或同时提交，其中85%(34/40)仍由FDA率先批准(表1)。FDA的优先审评(Priority Review)、加速批准(Accelerated Approval)等加速机制使用频率显著高于EMA对应的PRIME和加速评估项目(表2)，这与更高效的审评周期密切相关。
这些发现表明FDA持续引领新型抗癌药物的快速审批，主要得益于更早的申请提交时机和高频率使用加速机制。2019年启动的Orbis计划已吸引13个国家药监机构参与，通过同步审评加速全球创新药物可及。EMA自2024年初以观察员身份加入，标志着国际监管协调迈出重要一步。
持续优化监管流程对FDA维持全球创新药物审批领导者地位至关重要。支持这些机制将助力FDA继续在满足严重疾病治疗需求领域发挥先锋作用，推动国际间药品审评标准的协同统一。
【全文结束】
