Stealth BioTherapeutics（一家专注于线粒体功能障碍疾病治疗的临床阶段生物技术公司）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Elamipretide治疗Barth综合征的新药申请（NDA）的重新提交。虽然FDA将此次重新提交视为完整的2类回应并设定了2026年2月15日的用户费用目标日期，但该机构已建议公司将目标日期调整为2025年9月26日。
公司首席执行官Reenie McCarthy表示："我们感谢FDA及时受理并承诺加快审查我们的NDA重新提交。我们在此向Barth综合征患者家庭及其支持者公开进展，同时感谢FDA对未满足医疗需求紧迫性的认可。"
此次NDA重新提交基于FDA在2025年5月完整回复（CR）中的建议，以TAZPOWER 2期开放标签临床试验中膝关节伸肌力量改善超过45%的中期临床终点数据为基础寻求加速审批。重新提交的申请包含上市后验证临床获益的试验方案。
若获批准，Elamipretide将成为首个获批的线粒体靶向治疗药物。该药物同时正在开发用于原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性治疗。
关于Barth综合征
这是一种极其罕见的遗传性疾病，表现为运动耐受力差、肌肉无力、严重疲劳、心力衰竭、反复感染及生长迟缓。该病导致患者预期寿命显著缩短，85%的早期死亡发生在5岁前。几乎仅影响男性，全球发病率约为百万分之一，美国约有150例患者。目前尚无FDA或EMA批准的治疗方法。Elamipretide已获得FDA孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病认定，以及EMA孤儿药认定，并获得优先审评资格。
关于Stealth BioTherapeutics
该公司专注于线粒体功能障碍疾病治疗药物的发现、开发与商业化。线粒体作为细胞主要能量来源，其功能障碍与多种罕见遗传病及常见老年退行性疾病（如心脏、眼部和大脑疾病）相关。公司核心候选药物Elamipretide有潜力治疗Barth综合征、原发性线粒体肌病及干性年龄相关性黄斑变性。公司还评估了第二代候选药物Bevemipretide的眼科制剂用于干性黄斑变性的治疗，并在罕见神经和心脏疾病领域拥有多个临床前化合物管线。
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