美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Precigen公司的Papzimeos(zopapogene imadenovec-drba)，这是首个针对由人乳头瘤病毒(HPV)引发的罕见呼吸道疾病——复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的疗法。该疗法将显著减少患者每年多次手术的需求。
Papzimeos是一种基于非复制腺病毒载体的免疫疗法，专门针对引发RRP的HPV 6型和11型病毒。治疗方案包括3个月内完成4次皮下注射。Precigen指出，该疗法可靶向RRP的根本病因——声带和呼吸道良性肿瘤(疣状病变)，阻止其生长。23岁患者Megan的经历具有代表性：她每8个月需接受手术，而该疗法已帮助她摆脱重复手术。据RRP基金会数据，美国约27,000例患者中多数依赖反复手术控制病情。
临床试验显示突破性疗效。基于美国国立卫生研究院(NIH)的单臂开放标签研究(NCT04724980)，51.4%接受治疗的患者在术后12周注射后，12个月内无需手术干预。疗效具有长期持续性，两年随访显示多数患者仍维持缓解状态。安全性数据显示，治疗相关不良事件多为轻中度，无剂量限制毒性或严重不良事件报告。
FDA生物制剂评估与研究中心主任Vinay Prasad表示："并非所有医疗产品的批准都需要随机试验。我们对治疗数千万健康人群的药物要求与治疗罕见病患者的不同。"此次加速审批基于有限临床数据，FDA给予完全批准而无需确证性试验，凸显罕见病药物开发的监管灵活性。Precigen为专注该疗法商业化，2024年曾裁员20%并暂停多个临床项目。
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