美国：一项评估tafamidis在转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）患者中长期结果的多中心研究提供了关于疾病进展和生存率的宝贵见解。该研究结果于2025年2月11日在线发表在《JACC：CardioOncology》上。
新的真实世界数据显示，每五名接受tafamidis（辉瑞公司的Vyndamax和Vyndaqel）治疗的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者中，有两名可能无法在四年内存活。然而，尽管死亡率较高，研究人员强调这些发现应被视为积极的，因为tafamidis是第一个被批准用于ATTR-CM的治疗方法，并在过去几年中显著推进了疾病的管理。
ATTR-ACT试验已经证明，tafamidis可以改善生存率并减少心血管住院次数，而ATTR-CM是一种由错误折叠的转甲状腺素蛋白沉积在心脏引起的渐进性和致命性疾病，导致限制性心肌病和心力衰竭。随着疾病认识和早期诊断的提高，ATTR-CM的流行病学正在迅速演变。tafamidis作为唯一批准的疾病修饰疗法，通过稳定转甲状腺素蛋白来减缓疾病进展并提高生存率。然而，关于其在临床实践中长期有效性的现实世界数据仍然有限，突显了进一步研究tafamidis在临床实践中的结果的必要性。
在此背景下，美国俄勒冈州波特兰市俄勒冈健康与科学大学Knight心血管研究所淀粉样变中心的Ahmad Masri及其同事旨在评估在当代环境中接受tafamidis治疗的ATTR-CM患者的长期临床结果。
为此，研究人员招募了2018年至2021年间在美国五个淀粉样变中心接受至少一剂tafamidis治疗的ATTR-CM患者，主要结局为全因死亡率。
以下是研究的关键发现：
- 研究包括624名患者，平均年龄为76.9 ± 8.4岁，其中12.5%为女性，17.5%为黑人。
- 其中17.5%的参与者患有变异型ATTR-CM。
- 在开始使用tafamidis时：
- 52%的患者纽约心脏协会（NYHA）功能分级为II级。
- 34%的患者NYHA功能分级为III级。
- 40%的患者被归类为国家淀粉样变中心（NAC）分期≥II期。
- 38%的患者处于哥伦比亚分期≥II期。
- 中位NT-proBNP水平为1,914（957-3,914）pg/mL。
- 在中位随访43.2个月期间，38.6%的患者死亡。
- 65个月时的生存概率为54.1%。
- 在诊断后六个月内接受tafamidis治疗的患者亚组（n = 397，占63.6%），65个月时的生存概率为49.6%。
研究人员揭示，在一个当代的ATTR-CM患者队列中，接受tafamidis治疗的患者在中位随访43个月期间有39%死亡，65个月时的生存概率为54%。他们指出，持续评估疾病轨迹和患者结果的演变对于推进该领域的研究至关重要。
“需要进一步努力以加深对ATTR-CM负担、其进展及超越现有疗法改善患者结果策略的理解，”研究人员总结道。
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