编辑注：本文为BioPharma Dive系列报道的第二篇。上图：Oramed公司首席运营官Josh Hexter。
在全球咨询公司德勤看来，生物医药行业的创新目标在于"突破可能性边界"。但具体如何定义？当制药公司将"创新"标签应用于产品时，这种突破是否真正发生？
在"me-too"药物盛行的时代（即与市售产品高度相似的药物），答案往往是否定的。但目前这种趋势正在减缓。德勤指出，突破可能性边界的药物"在维持适当安全标准的同时扩展了可能的治疗结果"。简而言之，创新药物包括引入新作用机制（MOA）的药物、治疗既往缺乏治疗选择的罕见病药物，或多年未取得进展的新治疗领域药物。
"me-too"药物与可能性边界
需要明确的是，即便某些药物更便捷或制剂略有不同，"me-too"药物并未扩展可能性边界。通过既定作用机制发挥作用的分子，无论制剂技术如何改进，本质上都不具备创新性。
Oramed公司首席运营官Josh Hexter表示："me-too药物时代正在衰退"。他引用Defined Health总裁Ed Saltzman的研究指出："概念验证已不再是衡量药物价值的标准。Saltzman将新阈值定义为'相关性验证'。这意味着标准已显著提高——现在的问题不仅是'药物是否有效'，而是'它与其他药物/方案的匹配度如何'。"
Hexter在接受采访时强调，其公司正在研发的口服胰岛素（ORMD-0181）真正具有创新性。这不仅在于给药方式的改变，更在于开发了全新的蛋白质递送机制，通过口服途径保护药物并实现治疗效益。相较于注射剂，这种给药方式更符合生理性胰岛素作用，同时避免了针头使用的弊端。
许多宣称创新的药物实为平庸
德勤对2011年35个"创新"获批药物（定义为新分子实体[NME]或获得优先审评的药物）分析显示，只有7种符合创新标准。事实上，大多数NME药物仍在使用既定作用机制，属于"me-too"类别。2007-2011年间，每年仅有不足10种真正创新药物上市。
代谢疾病、心血管和感染性疾病领域最容易出现"me-too"候选药物。尽管这些药物针对慢性病患者群体，但几乎没有突破可能性边界。德勤指出，孤儿病、神经科学和肿瘤学领域则是创新最活跃的三大领域。2011年获批的癌症药物中，75%符合创新标准。肿瘤学领域的突破性创新主要源于分子生物标志物引导的个体化医疗，这些标志物指导着肿瘤的诊断、治疗和药物开发。
Hexter强调："生物标志物的发展令人振奋。它们能更清晰地展示药物作用机制，推动患者特异性治疗。这些标志物帮助制药行业从受试者选择到概念验证的临床试验全过程，并促进诊断与治疗的商业融合。制药/生物科技与诊断领域的创新交汇令人期待。"
在BIO 2015会议上，布鲁金斯学会生物标志物研究负责人Greg Daniels指出："生物标志物是精准医疗发展的关键。"目前已有超过100种药物在其标签中包含药理基因组学生物标志物，且这一数字持续增长。基因泰克1998年获批的Herceptin（曲妥珠单抗）作为首个个性化治疗药物曾属孤例，但现在包括阿斯利康针对EGFR突变阳性非小细胞肺癌的Iressa（吉非替尼）等创新药物不断涌现。Iressa与凯杰开发的伴随诊断产品联用，针对特定患者群体显示出70%的总体缓解率，这才是真正的创新。
医保支付方主导的新现实
在医保支付方严格要求价值分析的背景下，创新成为药物获得广泛认可的关键。创新路径包括开发多年未有新疗法的疾病领域药物。当前莱姆病（3个项目）、睾丸癌（4个项目）和弓形虫病（2个项目）等领域仍存在治疗空白。
Hexter总结："医保支付方已成为影响药物商业成功的重要力量。这种压力促使大型制药公司寻求生物科技公司开发的针对性创新解决方案，这种市场选择推动了行业的持续进步。"
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