武田（Takeda，东京证券交易所代码：4502/纽约证券交易所代码：TAK）近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准GAMMAGARD LIQUID ERC [人免疫球蛋白输注液]，该产品在10%溶液中免疫球蛋白A（IgA）含量小于或等于2微克/毫升，是目前市场上唯一的即用型低IgA含量液体免疫球蛋白（IG）疗法，用于两岁及以上原发性免疫缺陷（PI）患者的替代治疗。作为即用型液体，GAMMAGARD LIQUID ERC无需复溶操作，可显著减轻患者及其医护人员的操作负担，并可通过静脉注射或皮下注射给药。
“GAMMAGARD LIQUID ERC的获批进一步彰显了我们对支持原发性免疫缺陷患者个性化治疗方案的承诺，”武田血浆衍生疗法业务部高级副总裁兼研发负责人Kristina Allikmets表示，“这款疗法不仅拥有市场上所有即用型液体免疫球蛋白疗法中最低的IgA含量，还可以通过静脉或皮下途径给药。”她补充道：“GAMMAGARD LIQUID ERC采用了与我们其他即用型液体免疫球蛋白制剂相同的先进生产工艺，符合我们优先确保可靠供应的战略，同时为满足不同患者需求提供广泛的免疫球蛋白疗法选择。”
凭借此次批准，武田继续成为全球唯一一家生产IgA含量小于或等于2微克/毫升、10%溶液的免疫球蛋白疗法制造商。预计GAMMAGARD LIQUID ERC将于2026年在美国上市，随后于2027年在欧盟推出，在欧盟该产品已被欧洲药品管理局（EMA）批准并命名为DEQSIGA®。商业化时间表与血浆衍生疗法生产及供应能力提升所需的时间一致。
与此同时，经过全面分析，武田决定停止生产GAMMAGARD S/D [人免疫球蛋白静脉注射液]，这是一款IgA含量小于1微克/毫升、5%溶液的第一代低IgA产品。作为武田免疫球蛋白产品组合中唯一的冻干（冷冻干燥）制剂，GAMMAGARD S/D采用了一种较老的生产工艺。武田认为，这一工艺未来将无法可靠地满足患者群体的需求。因此，武田已通知FDA及其他卫生监管机构，计划于2027年12月底停止生产GAMMAGARD S/D。在此日期之后，武田将继续维持库存直至耗尽或过期。
“我们理解这一消息可能对目前依赖GAMMAGARD S/D进行治疗的患者造成影响，”Kristina Allikmets表示，“我们提前沟通此信息，以便患者有充足时间与其医疗团队合作，制定替代治疗方案。”
关于GAMMAGARD LIQUID ERC
GAMMAGARD LIQUID ERC是一种即用型液体免疫球蛋白疗法，在10%溶液中的IgA含量小于或等于2微克/毫升，可通过静脉注射或皮下注射给药。该产品在美国被批准用于两岁及以上原发性免疫缺陷（PI）患者的替代治疗。GAMMAGARD LIQUID ERC与其姊妹产品GAMMAGARD LIQUID [人免疫球蛋白输注液]共享相同的生产工艺，仅在某一工艺步骤中调整参数以提高IgA去除率。这种增强的去除能力（ERC）使得最终产品在10%溶液中的IgA含量达到小于或等于2微克/毫升。
尽管GAMMAGARD LIQUID ERC并未专门针对原发性免疫缺陷患者的IgA敏感性进行适应症说明，但根据医生的临床判断，它可能是一个合适的选项。该产品禁用于对本品有严重全身超敏反应或过敏反应病史的患者。尽管其IgA含量较低（10%溶液中小于或等于2微克/毫升），但仍存在过敏反应的风险。
关于GAMMAGARD S/D
GAMMAGARD S/D是一种冻干（冷冻干燥）免疫球蛋白疗法，在5%溶液中的IgA含量小于1微克/毫升，仅限静脉使用。该产品适用于成人及两岁及以上儿童患者的原发性免疫缺陷（PI）治疗，还被批准用于预防低丙种球蛋白血症和/或与B细胞慢性淋巴细胞白血病（CLL）相关的反复细菌感染，用于治疗成年慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）患者以增加血小板计数并预防或控制出血，以及用于预防小儿川崎综合征相关的冠状动脉瘤。
关于原发性免疫缺陷（PI）
原发性免疫缺陷（PI）是一组超过550种罕见且慢性疾病，患者的免疫系统部分缺失或功能异常。这些疾病通常由遗传突变引起，并具有遗传性。PI的症状多种多样，包括频繁或持续的感染和异常的自身免疫反应，往往导致患者在咨询多位专家后仍长期误诊。在美国，每1200人中就有1人受PI影响。
重要安全信息
GAMMAGARD LIQUID ERC、GAMMAGARD LIQUID 和 GAMMAGARD S/D 在使用过程中可能存在血栓形成、肾功能障碍及急性肾衰竭等风险。患者需在专业医疗人员指导下使用。
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