佛罗里达州65岁及以上人群中被确诊患有阿尔茨海默病的人数估计为72万。
在棕榈滩县，超过5万名居民患有此病。
这些数字背后，每个家庭都在眼睁睁看着所爱之人逐渐消逝。去年，超过87万名佛罗里达州照护者提供了14亿小时的无偿护理。这一负担令人震惊，且增长迅速。
令人鼓舞的是，应对这场危机的政策动力正在形成，其中很大一部分就集中在佛罗里达州。今年一月，美国卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪任命佛罗里达州老年事务部部长米歇尔·布拉纳姆为联邦阿尔茨海默病研究、护理和服务咨询委员会主席。
这实际上意味着什么？
该咨询委员会负责更新《国家应对阿尔茨海默病计划》，该计划确立了联邦在科研经费、照护基础设施和监管策略方面的优先事项。在布拉纳姆的领导下，佛罗里达州的经验——其庞大的需求规模、照护者危机以及临床研究资源——将直接塑造国家政策。
结合美国食品药品监督管理局（FDA）新实施的药物审批“单试验”标准，这为更快地向患者提供有效、安全的治疗创造了切实可行的路径，同时与支持患者及其家庭的联邦框架保持一致。FDA已经证明，更快、更智能的药物审批流程是可行的——在癌症领域。遗传学和需求是精准肿瘤学的两大驱动力，即开发针对特定肿瘤突变并快速提供给患者的药物。
精准医学终于应用于阿尔茨海默病
现在来看阿尔茨海默病。基于对该疾病变异类型日益深入的了解，精准医学终于应用到了这一领域。其中一种变异存在于携带两份APOE4基因（APOE4/4）的人群中，该基因被称为“阿尔茨海默病基因”。
演员克里斯·海姆斯沃斯就是APOE4/4携带者。我也是。
遗传学和需求。每年，有超过7.5万名APOE4/4携带者患上阿尔茨海默病。好消息是，我们可以通过快速的DNA检测识别出这些患者。坏消息是，他们仍然缺乏安全有效的治疗方法，因此发现自己携带APOE4/4基因是毁灭性的。（相信我，我知道。）
我在棕榈滩县的研究中心在过去26年里已招募患者参与了400多项阿尔茨海默病临床试验。在那里，我治疗过许多APOE4/4患者，有些才40多岁。即使他们刚刚开始注意到偶发的记忆衰退（轻度认知障碍阶段），他们的疾病实际上已经悄无声息地进展了10到15年。此时他们的平均预期寿命是多少？不到六年。
我希望FDA采取务实的态度
尽管如此，我仍然保持乐观。我希望FDA能将其在癌症药物开发中的务实方法更广泛地应用。最近的公告是一个很好的开端——即一次试验，加上确证性证据，就足以将安全有效的治疗方法带给患有危及生命疾病的患者。
近年来，诊断和治疗方面取得了重大进展，非APOE4/4患者在使用仑卡奈单抗和多奈单抗等药物后，病情稳定了数年。我还治疗过患有轻度认知障碍的APOE4/4患者，使用一种名为Valiltramiprosate的实验性口服药物。四年来，这些患者本应发展为完全型阿尔茨海默病，但他们的病情反而完全稳定，维持着独立的生活方式。
这种药物有可靠的安全记录，但在针对APOE4/4患者的III期临床试验中失败了。它对处于阿尔茨海默病后期阶段的患者效果不佳；然而，对于患有轻度认知障碍的患者，它对认知功能的影响是我从未见过的。FDA的新方法带来了希望：像这种对特定患者群体具有全部临床疗效证据以及对生物标志物有影响的药物，有可能无需再进行多年的额外试验就能获批。
否则，患者将面临等待六年或更长时间才能进行另一项针对性试验。在那段时间里，数十万人将跨越毁灭性神经元损伤的门槛，并依赖照护者生活——如果他们还能活那么久的话。
布拉纳姆领导的咨询委员会可以带头推进前进的道路，并倡导FDA将其新的“单试验”标准应用于证据明确的药物：即那些本应恶化的患者病情却保持临床稳定，同时具备强安全性数据和生物标志物证据的药物。
我们拥有科学。我们拥有政策信号。我们需要在另一代人失去时间之前，对两者采取行动。
大卫·沃森博士是阿尔茨海默病研究与治疗中心的首席执行官兼创始人。他是一位国际公认的持证首席研究员，毕生致力于开展阿尔茨海默病的临床试验。
【全文结束】