Descartes-08 CAR T细胞疗法在全身性重症肌无力（MG）患者中展现出快速且持久的临床改善效果，根据发表在《自然医学》期刊的试验结果。
这项2b期双盲安慰剂对照试验结果显示，针对B细胞成熟抗原（BCMA）的自体信使RNA（mRNA）嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法Descartes-08具有良好的安全性和耐受性。至第3个月时，66.7%接受Descartes-08治疗的参与者在MG复合评分（MGC）上改善至少5分，而安慰剂组仅27.3%。
Descartes-08治疗还显著改善了多项关键指标：MG日常生活活动量表（MG-ADL）评分降低4.1分（安慰剂组降低1.6分）；定量MG评分（QMG）降低3.9分（安慰剂组降低1.5分）；MG生活质量15修订版（MG-QoL-15r）评分降低5.7分（安慰剂组降低3.7分）。
临床获益具有持久性，MG-ADL和QMG评分的平均降幅维持至第12个月。最小症状表达状态（定义为MG-ADL评分≤1分）在33%的参与者中于第6个月达成并持续至第12个月。
在乙酰胆碱受体（AChR）自身抗体阳性患者中，63.6%的Descartes-08治疗者在第3个月实现MGC评分改善，显著高于安慰剂组的12.5%。未接受过生物制剂治疗的患者响应更为显著，88.9%在第3个月显示MGC评分改善。至第6个月，55.6%达到最小症状表达状态，且所有获益者维持临床显著改善直至第12个月。
接受Descartes-08治疗的患者在12个月内口服泼尼松剂量中位数降低55%，且无需追加静脉注射免疫球蛋白或血浆置换等MG辅助治疗。
不良事件报告率为85%（治疗组）和81%（对照组），多为轻中度。3级不良事件发生率为25%（Descartes-08组）和12.5%（安慰剂组），仅1例输注反应被认为可能与治疗相关，未发生4-5级事件。输注相关反应短暂且通常24小时内消退，无需使用类固醇或托珠单抗干预。
两组感染率相当。单纯疱疹病毒（HSV）再激活仅发生于既往有HSV病史且接受硫唑嘌呤治疗的Descartes-08组参与者。循环B细胞计数、免疫球蛋白水平及疫苗抗体滴度均保持稳定。
研究作者指出："本研究观察到的临床效应强度表明，短期mRNA CAR T细胞疗法具有疾病修饰作用，可为全身性MG患者带来重大且持久的症状改善，同时减少对基础免疫抑制治疗的需求。"
该研究纳入对肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）自身抗体阴性且经标准治疗仍持续症状的全身性MG成年患者。研究共筛选50名参与者，选定36名组成安全性分析人群，其中26名具有输注后随访数据者构成主要疗效分析人群。
参考文献
Vu T, Durmus H, Rivner M, 等. 针对B细胞成熟抗原的mRNA CAR T细胞疗法治疗重症肌无力：一项随机双盲安慰剂对照2b期试验. 《自然医学》. 2026年1月9日在线发表. doi:10.1038/s41591-025-04171-y
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