苏黎世大学2025年8月12日
由苏黎世大学研究团队开发的一项突破性基因编辑技术，将尖端基因工程与人工智能结合，显著提升了DNA编辑的精准度。这项技术为更精确的人类疾病模型构建奠定基础，并开创下一代基因治疗新方向。
通过CRISPR/Cas技术进行小点突变的精确靶向DNA编辑及完整基因整合，在生物技术和基因治疗领域具有巨大应用潜力。但确保"基因剪刀"不引发意外遗传改变至关重要——必须维持基因组完整性以避免副作用。虽然人类和其他生物体通常能准确修复DNA双链断裂，但这种末端连接修复机制偶尔会导致遗传错误。
基因编辑精度实现重大突破
来自苏黎世大学（UZH）、比利时根特大学和苏黎世联邦理工学院（ETH Zurich）的科学家开发的新方法，大幅提升了基因组编辑的精确性。这项名为"Pythia"的AI工具通过分析细胞DNA修复模式预测修复结果。首席作者Thomas Naert表示："我们开发了微型DNA修复模板，如同分子胶水，引导细胞实现精确遗传改造"。该技术最初在苏黎世大学研发，现于根特大学继续深入研究。
这些AI设计的模板首先在人类细胞培养物中验证，成功实现了高精度基因编辑与整合。研究还验证了该方法在爪蟾（热带青蛙模型生物）和活体小鼠中的有效性，研究团队成功在脑细胞中完成DNA编辑。
AI破译DNA修复规律
"DNA修复存在固有模式而非随机发生，Pythia正是利用这些规律"，Naert解释道。传统CRISPR编辑依赖细胞自然修复机制，虽具可预测性但可能产生破坏周围基因等不良后果。
"我们通过大规模建模发现，这种DNA修复过程遵循AI可学习预测的稳定规则。"
首席作者 Thomas Naert
基于该发现，研究团队通过机器学习模拟数百万种编辑结果，聚焦核心问题：在特定细胞修复倾向下，何种方式能最高效实现基因组微调。除了改变遗传密码单个字母或整合外源基因，该方法还可对特定蛋白质进行荧光标记。Naert强调："这极其强大，使我们能直接观察特定蛋白质在健康和病变组织中的动态"。新方法的另一优势在于适用于所有细胞类型，甚至脑部这类无细胞分裂的器官。
精准基因治疗的基础
Pythia名称源自德尔斐神庙女祭司"Pythia"，古希腊预言家正通过此名彰显该技术的预测能力。正如气象学家用AI预测天气，该工具能预测细胞对遗传干预的响应。"这种预测能力对确保基因编辑安全可靠至关重要"，苏黎世大学与ETH Zurich解剖研究所教授Soeren Lienkamp表示。作为研究资深作者，他指出该技术不仅带来新的基因疗法可能，更实现了大规模AI预测与生物系统的深度融合，这种建模与实验的闭环循环正在推动精准医学发展。
该研究为理解和治疗遗传疾病开辟新途径，特别是开发更安全有效的神经系统疾病疗法提供关键技术支撑。相关研究成果已发表于《自然-生物技术》期刊。
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