美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Epioxa™ HD 0.239%/Epioxa™ 0.177%（核黄素5'-磷酸酯滴眼液）用于上皮保留型角膜胶原交联治疗，适用于13岁及以上成人和儿科圆锥角膜患者，需配合O2n系统及Boost护目镜使用。
Epioxa是一种富氧紫外线生物激活外用疗法，采用核黄素5'-磷酸钠（维生素B2）作为光增强剂和单线态氧发生器促进交联。该创新外用疗法无需去除角膜上皮——传统角膜交联术的常规步骤，从而减轻疼痛并缩短恢复时间。
此次批准基于两项前瞻性、随机平行对照试验（研究1：ClinicalTrials.gov编号NCT03442751；研究2：编号NCT05759559）。试验评估了核黄素5'-磷酸酯滴眼液联合紫外线A（UV-A）照射及辅助氧气用于圆锥角膜患者的上皮保留型胶原交联（CXL）安全性和有效性。
两项试验中，受试者按2:1比例随机分配接受CXL治疗或安慰剂对照。主要终点为6个月（研究1）或12个月（研究2）时角膜最大屈光度（Kmax）较基线的变化。尽管可纳入双眼，但第二眼治疗需在首眼治疗后1-3个月内进行。
研究1共279只治疗眼，CXL组（n=189）基线Kmax为59.4屈光度（D），安慰剂组（n=90）为59.3 D。结果显示：CXL治疗组在6个月（治疗差异-1.0 D [95%置信区间：-1.5, -0.4]；P<0.01）和12个月（治疗差异-1.1 D [95%置信区间：-1.6, -0.6]；P<0.01）时Kmax改善均显著优于安慰剂组。
在29岁以下患者亚组分析中，6个月时CXL治疗组Kmax降低0.7 D，而安慰剂组升高1.3 D（治疗差异-2.0 D）。29岁及以上患者在6个月时未见显著改善。
研究2共312只治疗眼，CXL组（n=200）基线Kmax为58.0 D，安慰剂组（n=112）为58.1 D。结果显示：CXL治疗组在6个月（治疗差异-0.6 D [95%置信区间：-0.9, -0.2]；P<0.01）和12个月（治疗差异-1.0 D [95%置信区间：-1.3, -0.6]；P<0.01）时Kmax改善均显著优于安慰剂组。
30岁以下患者亚组分析显示：CXL治疗组Kmax降低0.5 D，安慰剂组升高0.5 D（治疗差异-1.1 D）。值得注意的是，30岁以上CXL治疗组患者改善幅度达-0.6 D；而对照组Kmax未显著恶化（-0.0 D），年轻患者中则更明显。
治疗相关最常见不良事件包括结膜充血、角膜混浊（雾状）、畏光、点状角膜炎、眼痛、眼部刺激、泪液增多、角膜上皮缺损、眼睑水肿、角膜条纹、视力下降、干眼及前房闪辉。
格劳科斯公司董事长兼首席执行官托马斯·伯恩斯表示："Epioxa获得FDA批准标志着圆锥角膜患者治疗新标准的诞生。作为首款无需去除角膜上皮的FDA批准外用药物疗法，Epioxa旨在显著提升患者舒适度并缩短恢复期，为圆锥角膜患者带来革命性治疗方案。"
Epioxa HD和Epioxa以组合套装形式供应，包含一支2mL Epioxa HD 0.239%单剂量玻璃注射器及一支2mL Epioxa 0.177%单剂量玻璃注射器。
Epioxa预计将于2026年第一季度正式上市。
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