新型实验药物对致命胰腺癌展现显著治疗效果Experimental drug shows promise against deadly pancreatic cancer | PBS News

环球医讯 / 创新药物来源:www.pbs.org美国 - 英语2026-06-01 06:51:31 - 阅读时长4分钟 - 1518字
一项针对500名晚期胰腺癌患者的临床试验显示,实验药物daraxonrasib显著延长患者生存期,中位生存期从化疗组的6.7个月提升至13.2个月,且副作用更少、生活质量更高;该药物通过阻断在90%以上胰腺癌病例中促进肿瘤生长的KRAS突变蛋白,攻克了数十年来被认为"不可药物化"的治疗靶点;美国FDA已计划加速审批,有望成为转移性胰腺癌的新治疗标准,并可能改变这种五年生存率仅13%的致命癌症的治疗格局,为全球患者带来新希望。
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新型实验药物对致命胰腺癌展现显著治疗效果

华盛顿(美联社)——研究人员周日报告称,一种新型药丸帮助晚期胰腺癌患者延长了寿命,这为这种最致命癌症类型之一带来了期待已久的更好治疗方法的希望。

"虽然不能治愈癌症,但这是一大进步,"加利福尼亚大学洛杉矶分校的泽夫·温伯格博士说,他协助领导了这项研究。

这种药物名为daraxonrasib,它阻断了一种在90%以上的胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白——这个治疗目标几十年来一直难以攻克。

在一项研究中,500名转移性(即扩散性)癌症已不再对先前治疗产生反应的患者被随机分配服用实验药物或接受更多化疗。结果显示,每日服用的药丸几乎使生存时间翻倍,且严重副作用更少。研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上,并于周日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上公布。

服用daraxonrasib的患者中位生存期为13.2个月,而接受化疗的患者为6.7个月。温伯格表示,尽管这看起来只是小幅改善,但这标志着第一种显示出比化疗有显著优势的药物。

"治疗胰腺癌16年来,当我第一次看到研究结果时,我真的哭了,"未参与此项研究的亚利桑那大学癌症中心的拉奇娜·斯罗夫博士在ASCO会议上表示。她对"患者坚持使用这种治疗,因为它为他们提供了持久且有意义的益处"印象深刻。

药丸的效果最终会减弱,但接受者使用的时间明显长于对照组接受化疗的时间,随着肿瘤缩小,他们报告疼痛减轻,生活质量提高。在数据分析后,许多人仍在使用该药物,温伯格表示,这意味着随着研究人员继续跟踪,生存差距可能会扩大。

达纳-法伯癌症研究所的布莱恩·沃尔平博士周日公布了研究结果。他表示,该药物应成为先前接受过治疗的转移性胰腺癌的"新治疗标准",并补充说,研究人员还将探索在疾病早期使用该药物,包括观察肿瘤缩小是否能让更多患者符合手术条件。

他提到,最可能影响药丸使用的副作用是可能严重的皮疹和口腔溃疡。

制药商Revolution Medicines资助了这项研究,美国食品药品监督管理局计划加快对该药物的审查。同时,该机构允许对符合某些条件的患者进行所谓的"扩展使用"。当美国前参议员本·萨斯在"60分钟"节目中描述他服用该药物后疼痛减轻时,这种药物引起了公众关注。随着特殊获取计划的启动,肿瘤学家们正被大量请求淹没。

胰腺癌之所以是最致命的癌症之一,很大程度上是因为在它开始扩散到其他器官之前很难被发现。美国癌症协会估计,今年美国将诊断出约67,000例新病例,超过52,000人将死于该疾病。五年总体生存率为13%。

与其他从各种化疗替代方案中受益的癌症不同,胰腺癌一直更难应对。

未参与新研究的癌症专家表示,随着数十种实验药物正在研发中,这可能是寻找新选择的一个转折点。

这种新药物针对通常调节细胞生长的RAS基因家族的突变。所谓的KRAS突变在促进胰腺癌方面尤为重要。但一种使药物难以附着到突变蛋白上的结构意味着这种癌症驱动因素长期以来被认为是"不可药物化的"。

Revolution Medicines的药物使用本质上是一种分子胶来与多种KRAS亚型结合。温伯格表示,研究人员下一步将探究该药物在某些亚型中是否效果更好。

未参与研究的弗雷德·哈钦森癌症中心的安德鲁·科维勒博士表示,这种药物将改变胰腺癌的治疗。

"这东西的工作方式截然不同,"他说。

温伯格表示,其他正在开发的药物针对特定的KRAS亚型。处于更早期测试阶段的其他方法包括设计疫苗,通过教导免疫系统识别突变蛋白来预防胰腺癌手术后的复发。

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