胰腺癌是最致命的癌症之一，也是最难治疗的癌症之一，大多数患者在诊断后存活时间不足一年。但美国西北大学开发的一种新药可能很快帮助患者延长寿命。
在一项随机II期临床试验中，与单独接受标准化疗的患者相比，同时接受实验性药物elraglusib和标准化疗的患者在治疗一年后存活的可能性高出一倍。该药物还将死亡风险降低了38%。
据作者称，这项研究是过去十年中仅有的几项成功显示对广泛胰腺癌患者群体有生存益处的随机试验之一。胰腺癌是美国癌症相关死亡的第三大原因。
这项由西北医学主导的研究发表在《自然医学》杂志上。
"胰腺癌仍然是最难治疗的实体瘤之一，但这些发现为患者带来了谨慎的乐观，"美国西北大学费恩伯格医学院血液学和肿瘤学系医学教授、研究主要作者Devalingam Mahalingam博士说。
"虽然这些结果需要在III期试验中得到确认，但在如此难以治疗的癌症中观察到生存益处是令人鼓舞的。鉴于这种药物的新颖作用机制，这些发现表明它可能对其他肿瘤类型也有更广泛的应用，"同时担任西北大学罗伯特·H·勒里综合癌症中心临床研究副主任的Mahalingam补充道。
试验如何进行
II期试验在美国和欧洲六个国家的60个地点招募了233名转移性胰腺癌患者。患者被随机分配接受标准化疗或标准化疗联合elraglusib。
接受elraglusib的患者中位生存期为10.1个月，而仅接受化疗的患者为7.2个月。虽然这三个月的差异看似不大，但部分原因是试验中包含了一些癌症进展太快而无法从治疗中受益的患者。
在从药物中受益的患者中，效果非常明显。接受elraglusib的患者在一年后存活的比例是化疗组的两倍（44%对22%），药物组约有13%的患者在两年后仍然存活，而化疗组则无一存活。
副作用通常与化疗一致，但在elraglusib组中略为常见。最常见的包括白细胞计数降低、疲劳和暂时性视力变化，这些都是可逆的。作者在研究中表示，总体而言，该药物的安全性被认为是可控的。
"我丈夫相信帮助未来的患者"
由于试验在美国开始于五年前以上，大多数美国参与者后来都死于癌症。但两位接受该药物并开始试验后存活约两年的西北医学患者的亲属表示，参与试验给他们的亲人带来了一种目标感。
来自伊利诺伊州帕洛斯海茨的65岁Donna Husar说，她的已故丈夫Matthew在被诊断后不久就决定参与试验，当时他咨询了一位在肿瘤学领域工作的亲戚。"如果你有机会尝试试验药物，那就去试试吧，"她回忆说被这样告知。Matthew Husar在试验中坚持了近两年，家人将他们共度的更多时光归功于这种药物。
对于来自芝加哥的29岁女儿Madeline来说，临床试验给了她一些可以依靠的东西。"当你在网上阅读关于胰腺癌的信息时，这很可怕，"她说。"但知道有研究和试验，给了我们一些积极的东西可以关注，而不是为最坏的情况而焦虑。"
来自威斯康星州麦迪逊的75岁Maria Lepowsky说，她已故丈夫Robert Brightman的试验经历同样意义重大。Brightman也参加了约两年的试验。
"我丈夫相信帮助未来的患者，"她说，并指出除了延长生命外，这种药物还改善了他的生活质量。
"不可避免地，有一些严重的副作用，但即便如此，在大多数治疗期间，他能够自己乘坐151路公交车前往西北医学诊所。对他来说，保持自主性并尽可能像正常的芝加哥居民一样生活非常重要，"Lepowsky说。
elraglusib如何发挥作用
elraglusib是在美国西北大学实验室中开发的，距今已有近15年。它靶向一种名为GSK-3 beta的蛋白质，该蛋白质在肿瘤生长和抑制免疫系统中起作用。
与旨在杀死癌细胞的传统化疗不同，elraglusib似乎作用于肿瘤微环境。这是癌细胞、免疫细胞和周围组织的混合物，可以支持或削弱肿瘤。
胰腺肿瘤难以治疗的部分原因是其微环境特别善于抑制免疫反应。在研究中，接受elraglusib的患者显示其肿瘤内抗癌细胞数量增加，这提供了早期证据，表明该药物可能有助于重新激活免疫系统。
此外，在试验开始时血液中的某些免疫相关标志物与接受该药物的患者更长的生存期相关。虽然这些发现是初步的，但它们表明elraglusib可能对免疫系统已经准备好响应的某些患者特别有效。
Mahalingam和他的同事们正在探索在资金和合作伙伴关系允许的情况下进行更大规模的确认性III期试验。他们还对研究该药物与其他新型疗法联合使用以确定是否可以实现更广泛的临床益处感兴趣。
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