胰腺癌是最致命的癌症之一，也是最难治疗的癌症之一，大多数患者在确诊后生存期不足一年。但西北大学开发的一种新药可能很快帮助患者延长寿命。
在一项随机2期临床试验中，与仅接受化疗的患者相比，同时接受实验性药物elraglusib和标准化疗的患者在治疗一年后的生存率是前者的两倍。该药物还将死亡风险降低了38%。
据作者称，该研究是近十年来仅有的几项成功显示生存获益的随机试验之一，且该结果适用于广泛的胰腺癌患者群体。胰腺癌是美国癌症相关死亡的第三大原因。
这项由西北医学主导的研究已发表在《自然医学》杂志上。
"胰腺癌仍然是最难治疗的实体瘤之一，但这些发现为患者带来了谨慎的乐观，"该研究的主要作者、西北大学费恩伯格医学院血液学和肿瘤学系医学教授德瓦林甘·马哈林甘博士表示。
"虽然这些结果需要在3期试验中得到证实，但在如此难治的癌症中观察到生存获益是令人鼓舞的。鉴于该药物的新型作用机制，这些发现引发了它可能在其他肿瘤类型中具有更广泛应用的可能，"马哈林甘补充道，他同时也是西北大学罗伯特·H·卢里综合癌症中心的临床研究副主任。
试验实施方式
该2期试验在美国和欧洲六个国家的60个试验点招募了233名转移性胰腺癌患者。患者被随机分配接受标准化疗或相同化疗联合elraglusib治疗。
接受elraglusib治疗的患者中位生存期为10.1个月，而仅接受化疗的患者为7.2个月。虽然这三个月的差异看似不大，但部分原因是该试验纳入了癌症进展过快而无法从治疗中获益的患者。
在从药物中获益的患者中，影响尤为显著。接受elraglusib治疗的患者一年生存率是对照组的两倍（44%对22%），药物组约13%的患者在两年后仍然存活，而化疗组则为零。
副作用通常与化疗一致，但在elraglusib组中略为常见。最常见的副作用包括白细胞计数降低、疲劳和暂时性视力变化，这些均可逆。作者在研究报告中表示，该药物的整体安全性被认为可控。
"我丈夫相信帮助未来患者的意义"
由于该试验在美国开始于五年前，大多数美国参与者现已因癌症去世。但两位接受该药物并存活约两年的西北医学患者的家属表示，参与试验给他们的亲人带来了一种使命感。
伊利诺伊州帕洛斯海茨65岁的多娜·胡萨尔表示，她的已故丈夫马修在确诊后不久就在一位从事肿瘤学工作的亲戚建议下选择参与试验。"如果你有机会尝试试验药物，就去试试，"她回忆道。马修·胡萨尔在试验中坚持了近两年，家人将他们共处的更多时光归功于这种药物。
对于她29岁的女儿芝加哥人玛德琳来说，临床试验提供了某种可以依靠的东西。"当你在网上查阅胰腺癌信息时，情况很可怕，"她说。"但知道有研究和试验存在，让我们能够专注于积极的事情，而不是为最坏的情况担忧。"
威斯康星州麦迪逊75岁的玛丽亚·莱波夫斯基表示，她已故丈夫罗伯特·布莱特曼的试验经历同样意义非凡。布莱特曼也参与试验约两年。
"我丈夫相信帮助未来患者的意义，"她说，并指出除了延长寿命外，该药物还改善了他的生活质量。
"不可避免地，会出现一些严重的副作用，但在治疗的大部分时间里，他能够自己乘坐151路公交车前往西北医学诊所。对他来说，保持自主性并尽可能过上接近正常的芝加哥居民生活非常重要，"莱波夫斯基说。
elraglusib的作用机制
elraglusib是在西北大学实验室中研发近15年的药物。它靶向一种名为GSK-3 beta的蛋白质，该蛋白质在肿瘤生长和免疫系统抑制中发挥作用。
与旨在杀死癌细胞的传统化疗不同，elraglusib似乎作用于肿瘤微环境。这是癌细胞、免疫细胞和周围组织的混合体，可以支持或削弱肿瘤。
胰腺肿瘤难以治疗的部分原因在于其微环境特别擅长抑制免疫反应。在该研究中，接受elraglusib治疗的患者肿瘤内抗癌细胞数量增加，提供了早期证据表明该药物可能帮助重新激活免疫系统。
此外，试验开始时血液中某些与免疫相关的生物标志物与接受该药物的患者更长的生存期相关。虽然这些发现是初步的，但它们表明elraglusib可能对免疫系统已准备好响应的特定患者特别有效。
马哈林甘及其同事正在探索在资金和合作伙伴关系允许的情况下进行更大规模的验证性3期试验。他们还对研究该药物与其他新型疗法联合使用以确定是否能获得更广泛的临床获益感兴趣。
备注
其他西北大学合著者是玛丽·马尔卡希博士。
该研究由Actuate Therapeutics资助。
马哈林甘从Actuate Therapeutics获得机构研究资金，并因担任该公司顾问而获得报酬。西北大学在Actuate Therapeutics拥有财务利益。
【全文结束】
