胰腺癌晚期治疗可能即将迎来新时代。一种名为达拉克索拉西布的实验性口服药物在后期临床试验中刚刚显示出显著成果。
周一，革命医药公司(Revolution Medicines)公布了其针对既往治疗过的转移性胰腺癌患者的达拉克索拉西布三期临床试验数据。该药物表现优异，与标准治疗相比，几乎使患者的典型生存期延长了一倍。达拉克索拉西布很可能成为首个获批用于这些历史上难以治疗的癌症病例的同类药物，美国食品药品监督管理局(FDA)预计将在几个月内做出决定。
"我相信这种新方法对该领域来说是一个非常重要的进步，我预计它将改变医生的临床实践，并改善既往治疗过的转移性胰腺癌患者的护理，"达纳-法伯癌症研究所(Dana-Farber Cancer Institute)胰腺癌研究黑尔家族中心(Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research)主任、试验首席研究员布莱恩·沃尔平(Brian Wolpin)在该公司发布的声明中表示。
转折点
总体而言，癌症治疗在过去几十年里取得了巨大进步，诊断出癌症的患者寿命比以往任何时候都长。然而，这一进展最大的例外之一就是胰腺癌。即使在今天，胰腺癌的五年生存率仍然只有约13%。
这种癌症之所以难以治疗有几个原因。例如，目前对普通人群没有筛查测试，这意味着许多肿瘤在扩散到胰腺以外之前都未被发现（使得手术效果不佳）。胰腺癌也往往对传统化疗更具抵抗力，部分原因是肿瘤周围形成的厚实组织。
达拉克索拉西布旨在通过靶向一种名为RAS的蛋白质来克服其中一些限制。据革命医药公司称，绝大多数胰腺癌（超过90%）都会产生RAS突变，这些突变有助于肿瘤生长。因此，该药物旨在广泛抑制RAS变异体，理论上可以应对各种类型的胰腺癌。
RASolute 302试验涉及约500名既往治疗过的转移性胰腺导管腺癌(PDAC)患者。PDAC是最常见的胰腺癌类型。一半患者被随机分配接受标准治疗（各种化疗药物的混合），另一半则接受每日剂量的达拉克索拉西布。试验包括RAS相关肿瘤患者和非RAS相关肿瘤患者。
该药物超出了研究者设定的所有主要和次要目标。总体而言，服用达拉克索拉西布患者的中位生存期为13.2个月，而接受标准化疗的患者为6.7个月。据该公司称，该药物似乎普遍耐受性良好，没有出现意外的安全信号。
后续发展
这些发现仍需经过典型的同行评审过程，这是验证任何科学研究的重要部分。但是，假设所有数据都真实有效，很难想象FDA不会批准达拉克索拉西布。一旦获批，它将显著改变胰腺癌治疗的格局。
虽然额外六个月的生存期可能看起来不是特别显著的益处，但对于没有其他治疗选择的人来说，这确实很重要。值得注意的是，有些人可能会取得更大的成功，可能是额外数年的生命，甚至是持续缓解。该药物在早期开始使用时也可能更有效，而不是在其他治疗已经失败之后。
该药物的可能获批不仅仅关乎达拉克索拉西布本身。它将表明RAS抑制剂是胰腺癌可行的药物类别，鼓励科学家和公司开发自己的、可能更好的版本。只要有足够的时间和一点运气，胰腺癌很可能会成为一种容易治疗的疾病，类似于其他类型的癌症。
革命医药公司计划使用专员国家优先券(Commissioner's National Priority Voucher)为达拉克索拉西布申请FDA批准，该计划旨在将审评过程缩短一至两个月。因此，这种疗法最早可能在今年夏天就能惠及患者。
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