TREM-1肽抑制剂获得早产儿视网膜病变孤儿药资格ROP treatment receives orphan drug designation

环球医讯 / 创新药物来源:www.healio.com美国 - 英语2026-08-27 01:40:50 - 阅读时长2分钟 - 797字
美国FDA授予SignaBlok公司开发的TREM-1肽抑制剂孤儿药资格,用于治疗早产儿视网膜病变。该药物通过配体非依赖性机制靶向炎症放大受体TREM-1,旨在解决现有疗法(如眼部手术、激光光凝和抗VEGF药物注射)风险高、效果不佳的未满足需求。临床前数据表明,该抑制剂在预防和治疗病理性视网膜新生血管方面具有潜力。相关数据将于5月在视觉与眼科研究协会(ARVO)会议上公布。孤儿药资格将为SignaBlok提供开发激励,包括临床试验税收抵免、处方药使用者费用豁免,以及获批后7年的市场独占权。
早产儿视网膜病变孤儿药肽抑制剂TREM-1炎症视网膜新生血管治疗
TREM-1肽抑制剂获得早产儿视网膜病变孤儿药资格

TREM-1肽抑制剂获得早产儿视网膜病变孤儿药资格

要点:

  • 该治疗旨在通过配体非依赖性作用机制应对早产儿视网膜病变。
  • 相关数据将在视觉与眼科研究协会会议上公布。

美国食品药品监督管理局(FDA)已授予一种针对髓系细胞触发受体1(TREM-1)的肽抑制剂孤儿药资格,用于治疗早产儿视网膜病变,据SignaBlok公司新闻稿称。

“目前的治疗选择(眼部手术、激光光凝和抗VEGF药物眼内注射)具有伤害性、无法治愈、严重并发症风险高且常常无效,这表明存在对新疗法的未满足需求,”SignaBlok总裁兼创始人Alexander B. Sigalov博士向Healio表示。“SignaBlok通过引入一种新型、首创、耐受性好且受自然启发的肽抑制剂来满足这一迫切未满足需求,该抑制剂靶向炎症放大受体TREM-1,这是一个预防和治疗病理性视网膜新生血管的新兴靶点。”

该抑制剂旨在通过一种“新的、配体非依赖性作用机制”来应对靶向髓系细胞触发受体1(TREM-1)——一种炎症放大器——的挑战,新闻稿称。该抑制剂的数据将在5月举行的视觉与眼科研究协会会议上公布。

FDA将孤儿药资格授予那些在治疗、诊断或预防罕见病(影响美国少于20万人)方面显示出前景的药物。如果该治疗获得批准,SignaBlok可能有资格获得开发激励,包括临床试验税收抵免、处方药使用者费用豁免,以及7年的市场独占权。

“ROP的孤儿药资格代表了该疗法进一步开发的一个重要里程碑,”Sigalov告诉Healio。“重要的是,我们抑制剂独特的作用机制显著降低了临床试验中药物失败的风险,为受ROP影响的早产儿带来了希望。”

更多信息:

Alexander B. Sigalov博士是SignaBlok的总裁兼创始人。

来源/披露:

来源: 新闻稿

披露: Sigalov报告称自己是SignaBlok的总裁兼创始人。

【全文结束】

猜你喜欢
  • PBMC在里弗黑德开设神经科学中心,将先进卒中治疗服务向东扩展PBMC在里弗黑德开设神经科学中心,将先进卒中治疗服务向东扩展
  • Olezarsen未能降低斑块体积:Essence-TIMI 73b研究Olezarsen未能降低斑块体积:Essence-TIMI 73b研究
  • NHS英格兰:超过一百万人可获提供Wegovy以降低心脏病发作和中风风险NHS英格兰:超过一百万人可获提供Wegovy以降低心脏病发作和中风风险
  • Insilico与礼来达成价值高达27.5亿美元的AI药物发现交易Insilico与礼来达成价值高达27.5亿美元的AI药物发现交易
  • NHS发布重大药品短缺警告:降压药、抗癌药、中风药和抗生素陷入危机。但更换处方可能带来毁灭性后果。如果您的医生试图“调换”您的药物,该怎么办NHS发布重大药品短缺警告:降压药、抗癌药、中风药和抗生素陷入危机。但更换处方可能带来毁灭性后果。如果您的医生试图“调换”您的药物,该怎么办
  • NIH投资3070万美元将扩大南加州大学主导的AI解码阿尔茨海默病项目NIH投资3070万美元将扩大南加州大学主导的AI解码阿尔茨海默病项目
  • ProPublica:卫生与公众服务部长小罗伯特·F·肯尼迪可能推翻他称之为“非法”的肽类禁令;前FDA官员称他曲解了他们的工作ProPublica:卫生与公众服务部长小罗伯特·F·肯尼迪可能推翻他称之为“非法”的肽类禁令;前FDA官员称他曲解了他们的工作
  • NIH总计3070万美元投资将扩大南加州大学主导的利用人工智能解码阿尔茨海默病的努力NIH总计3070万美元投资将扩大南加州大学主导的利用人工智能解码阿尔茨海默病的努力
  • NHS将为有再次心脏病发作风险的人群提供减肥注射剂NHS将为有再次心脏病发作风险的人群提供减肥注射剂
  • NCCN 2026年年度会议为全球癌症护理提供者准备全面治愈患者NCCN 2026年年度会议为全球癌症护理提供者准备全面治愈患者
热点资讯
全站热点
全站热文