TREM-1肽抑制剂获得早产儿视网膜病变孤儿药资格
要点:
- 该治疗旨在通过配体非依赖性作用机制应对早产儿视网膜病变。
- 相关数据将在视觉与眼科研究协会会议上公布。
美国食品药品监督管理局(FDA)已授予一种针对髓系细胞触发受体1(TREM-1)的肽抑制剂孤儿药资格,用于治疗早产儿视网膜病变,据SignaBlok公司新闻稿称。
“目前的治疗选择(眼部手术、激光光凝和抗VEGF药物眼内注射)具有伤害性、无法治愈、严重并发症风险高且常常无效,这表明存在对新疗法的未满足需求,”SignaBlok总裁兼创始人Alexander B. Sigalov博士向Healio表示。“SignaBlok通过引入一种新型、首创、耐受性好且受自然启发的肽抑制剂来满足这一迫切未满足需求,该抑制剂靶向炎症放大受体TREM-1,这是一个预防和治疗病理性视网膜新生血管的新兴靶点。”
该抑制剂旨在通过一种“新的、配体非依赖性作用机制”来应对靶向髓系细胞触发受体1(TREM-1)——一种炎症放大器——的挑战,新闻稿称。该抑制剂的数据将在5月举行的视觉与眼科研究协会会议上公布。
FDA将孤儿药资格授予那些在治疗、诊断或预防罕见病(影响美国少于20万人)方面显示出前景的药物。如果该治疗获得批准,SignaBlok可能有资格获得开发激励,包括临床试验税收抵免、处方药使用者费用豁免,以及7年的市场独占权。
“ROP的孤儿药资格代表了该疗法进一步开发的一个重要里程碑,”Sigalov告诉Healio。“重要的是,我们抑制剂独特的作用机制显著降低了临床试验中药物失败的风险,为受ROP影响的早产儿带来了希望。”
更多信息:
Alexander B. Sigalov博士是SignaBlok的总裁兼创始人。
来源/披露:
来源: 新闻稿
披露: Sigalov报告称自己是SignaBlok的总裁兼创始人。
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