近期，重症肌无力（gMG）治疗领域传来振奋人心的消息，多项创新药物获批并投入临床应用，为患者带来了新的希望。像泰它西普、罗泽利昔珠单抗和泽卢克布仑钠等药物的出现，针对传统治疗的诸多局限，给出了更精准、安全的治疗方案。北京医院殷剑教授表示，新型靶向药物通过抑制特定免疫通路或加速抗体清除，显著改善患者症状，提升生活质量，也反映了中国在神经免疫疾病治疗领域的进展。
靶向疗法：突破“短期症状控制难”困境
传统的激素和免疫抑制剂虽能缓解肌无力症状，但存在诸多弊端。患者使用后感染风险增加，还可能出现肝肾损伤等副作用，这让很多患者难以长期坚持治疗。而泰它西普和罗泽利昔珠单抗的出现，改变了这一局面。
- 泰它西普：双靶点融合蛋白显奇效：泰它西普是全球首款BLyS/APRIL双靶点融合蛋白。它通过同时阻断两种致病性细胞因子，大大提升了疗效。Ⅲ期临床数据令人惊喜，98.1%的患者在24周内MG - ADL评分改善≥3分，87%的患者QMG评分改善≥5分，且安全性良好。
- 罗泽利昔珠单抗：快速起效解燃眉之急：罗泽利昔珠单抗作为FcRn拮抗剂，能加速致病性IgG抗体的代谢，实现“体内自我血浆置换”效果。它起效较快，且未增加严重不良反应。这对于因吞咽困难或呼吸衰竭急需控制症状的患者来说，意义非凡。
创新给药方式：革新长期管理模式
传统的静脉注射或住院血浆置换对患者依从性要求很高，频繁就医让患者身心俱疲。而罗泽利昔珠单抗和泽卢克布仑钠在给药方式上的创新，给患者带来了极大便利。
- 罗泽利昔珠单抗：开启自我管理新时代：罗泽利昔珠单抗的皮下注射给药方式，让患者可以在家中每周自行完成5分钟注射。这种“自我管理”模式不仅降低了医院资源的占用，还减少了患者因频繁就医产生的焦虑情绪。
- 泽卢克布仑钠：便捷给药优化长期管理：泽卢克布仑钠是全球首个皮下注射C5补体抑制剂，它通过阻断补体系统过度激活，优化了抗AChR抗体阳性患者的长期管理方案。其便捷的给药方式和靶向机制，为需要持续治疗的患者提供了更灵活的选择。
未来疗法与挑战：迈向“健康中国”之路
在研疗法如BCMA靶向CAR - T（Descartes - 08）已进入III期临床。IIb期数据显示，71%的患者在12个月内维持显著应答，且未出现严重细胞因子风暴，这为追求“单次长效缓解”的患者带来了希望，也可能减少长期用药的经济与时间成本。 然而，新药虽疗效显著，但医保覆盖问题亟待解决。目前多数靶向药物尚未纳入医保，患者年治疗费用可能高达数十万元，经济负担成为制约药物普及的关键因素。殷剑教授强调，需通过政策支持与多方协作，确保药物可及性，让更多患者受益，真正实现“健康中国”中“不落一人”的目标。 2025年重症肌无力治疗的突破体现在疗效提升、给药方式革新和精准靶向策略等方面。未来，随着更多疗法进入临床并纳入医保，重症肌无力患者有望回归正常社会角色，实现“短期有效控制，长期规范管理”的治疗愿景。
