关键要点
- 吉西他滨膀胱内系统为BCG无反应性非肌肉浸润性膀胱癌提供了一种保留膀胱的治疗选择，在SunRISe-1试验中显示82%的完全缓解率。
- Selumetinib对神经纤维瘤病1型相关不可切除丛状神经纤维瘤的批准现已涵盖1岁及以上儿童，基于桥接数据和2期SPRINT试验结果。
- 皮下注射帕博利珠单抗提供了静脉给药的便捷替代方案，在所有实体瘤适应症中保持了疗效和安全性。
- Imlunestrant作为口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），获批用于ESR1突变乳腺癌，与标准内分泌治疗相比，将疾病进展风险降低了38%。
以下是2025年9月FDA批准的所有肿瘤治疗方案指南。
9月9日：BCG无反应性伴原位癌的非肌肉浸润性膀胱癌中的吉西他滨膀胱内系统
适应症： FDA批准吉西他滨膀胱内系统（Inlexzo）用于治疗卡介苗（BCG）无反应性非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）（无论是否伴有乳头状肿瘤）的成年患者。
支持数据： 该监管决定基于2b期SunRISe-1试验（NCT04640623）队列2的数据，在该试验中，Inlexzo单药治疗（n=83）产生了82%（95% CI，72%-90%）的确证完全缓解（CR）率。值得注意的是，51%的患者维持缓解至少1年。
临床意义： 这一决定为BCG无反应性NMIBC患者确立了首个缓释膀胱内化疗选择。通过提供一种保留膀胱的替代方案，Inlexzo为那些否则将面临根治性膀胱切除术的患者提供了有意义的选择，在过去40年中该领域进展甚微。
纽约州立大学上州医科大学的Joseph Jacob医学博士表示："这是一种可用的新药，效果良好，将成为未来患者的有效疗法。这种药物将挽救许多膀胱。"
9月10日：神经纤维瘤病1型相关有症状儿童不可切除丛状神经纤维瘤中的Selumetinib
适应症： 次日，监管机构批准selumetinib（Koselugo）颗粒剂和胶囊用于1岁及以上患有神经纤维瘤病1型（NF-1）且伴有症状性、不可切除丛状神经纤维瘤（PNs）的儿科患者。这扩展了2020年的先前批准，此前仅限于2岁及以上患者。
支持数据： 该决定基于相对生物利用度研究的桥接数据、2岁及以上患者2期SPRINT试验（NCT01362803）以及1岁及以上患者1/2期SPRINKLE试验（NCT05309668）的结果。在SPRINT试验中，selumetinib胶囊（n=50）诱导的总体缓解率为66%（95% CI，51%-79%），所有缓解均为部分缓解，82%的缓解持续至少12个月。暴露匹配支持将疗效外推至更年幼的儿童。毒性特征与先前数据一致，未发现新的信号。
临床意义： 此次批准将治疗年龄门槛降至1岁，为NF1相关不可切除PNs提供了首个FDA批准疗法的更早获取途径。通过解决非常年幼儿童中高负担、高致残率的疾病，此次扩展批准使早期干预成为可能，以管理与NF1相关的畸形、疼痛和功能障碍。
9月19日：实体瘤中的皮下注射帕博利珠单抗
适应症： FDA批准帕博利珠单抗和berahyaluronidase alfa-pmph（皮下注射帕博利珠单抗；Keytruda Qlex）用于12岁及以上成年和儿科患者的所有目前批准静脉（IV）帕博利珠单抗（Keytruda）的实体瘤适应症。
支持数据： 该决定基于3475A-D77期3期试验（NCT05722015）的结果，该试验显示在转移性非小细胞肺癌患者中，与化疗联合使用时，皮下注射与静脉注射帕博利珠单抗的药代动力学具有非劣效性。疗效结果相当：皮下注射组客观缓解率（ORR）为45%（95% CI，39%-52%），静脉注射组为42%（95% CI，33%-51%）；中位无进展生存期（PFS）分别为8.1个月和7.8个月；两组均未达到总生存期。安全性特征相似，皮下注射组仅报告了轻微的注射部位反应。
临床意义： 皮下制剂的可用性提供了比静脉注射帕博利珠单抗更便捷、资源消耗更少的替代方案，同时保持了同等的疗效和安全性。此次批准扩大了所有帕博利珠单抗实体瘤适应症的给药选择，可能改善患者体验和输液中心效率。
高地肿瘤学集团的J. Thaddeus Beck医学博士表示："皮下注射帕博利珠单抗的批准为我们提供了另一种可以根据每位患者具体情况定制治疗的选择。"
9月25日：ER+/HER2– ESR1突变转移性乳腺癌中的Imlunestrant
适应症： 监管机构批准imlunestrant（Inluriyo）用于雌激素受体阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌且携带ESR1突变的成年患者，这些患者在经过1线或以上内分泌治疗后疾病进展。
支持数据： 该数据基于3期EMBER-3试验（NCT04975308）的结果。在ESR1突变乳腺癌患者中（n=256），与氟维司群（Faslodex）或依西美坦（Aromasin）相比，imlunestrant将疾病进展或死亡风险降低了38%（HR，0.62；95% CI，0.46-0.82；P=0.0008）。imlunestrant组的中位PFS为5.5个月，标准内分泌治疗组为3.8个月。可测量疾病患者的客观缓解率分别为14.3%和7.7%。大多数不良反应为1/2级，4.6%的患者因此停药。
临床意义： Imlunestrant为ESR1突变乳腺癌患者提供了首个FDA批准的口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），该突变是标准激素治疗耐药的驱动因素。此次批准通过一种靶向、耐受性良好且便捷的口服疗法，为选择有限的人群扩展了治疗选择。
同时获批： FDA还批准Guardant360 CDx作为伴随诊断，用于识别有资格接受imlunestrant治疗的ESR1突变晚期乳腺癌患者。
其他值得注意的决定
- 9月2日： 基于3期LUNA试验（NCT04562766）的结果，FDA批准rilzabrutinib（Wayrilz）用于既往治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症成年患者。
- 9月2日： 监管机构批准denosumab-nxxp（Bildyos）和（Bilprevda），这两种生物类似药分别参照denosumab（Prolia）和denosumab（Xgeva），用于所有参照产品的适应症。
- 9月17日： 批准另外两种生物类似药，denosumab-kyqq（Bosaya）60-mg/mL注射剂获批用于单剂量预充式注射器皮下给药，denosumab-kyqq（Aukelso）70 mg/mL注射剂获批用于单剂量小瓶皮下给药，作为参照Prolia和Xgeva的生物类似药。FDA授予Bosaya和Aukelso临时可互换性认定。
- 9月30日： FDA还批准denosumab-qdbe（Enoby）和denosumab-qdbe（Xtrenbo）生物类似药，参照Prolia和Xgeva，用于所有参照产品的适应症。
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