环球医讯

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VEPPANU™（vepdegestrant）用于治疗雌激素受体阳性、HER2阴性、携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者，该药物是全球首个获批的蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）疗法。基于VERITAC-2 III期临床试验结果，vepdegestrant与fulvestrant相比显著改善了无进展生存期，中位PFS达5.0个月对2.1个月，疾病进展或死亡风险降低43%，客观缓解率达19%对4%。这一突破为内分泌治疗耐药的乳腺癌患者提供了新的口服靶向治疗选择，解决了高达40%-50%患者因ESR1突变导致的治疗挑战，标志着靶向蛋白降解技术在临床应用中的重要里程碑。

美国食品药品监督管理局(FDA)已正式批准iHealthScreen公司开发的iPredict-DR人工智能糖尿病视网膜病变筛查软件，该技术通过分析iCare DRSplus相机捕获的彩色视网膜眼底图像，能够检测糖尿病成人中的"中度以上"糖尿病视网膜病变。作为糖尿病的常见并发症，糖尿病视网膜病变是全球可预防性失明的主要原因，而目前有十分之六的糖尿病患者会跳过必要的年度眼部筛查。该软件的获批标志着人工智能在初级医疗和社区健康环境中应用的重要进展，有望实现更早诊断、更快转诊，有效预防可避免的视力丧失，同时也反映了AI技术在医疗影像领域的快速发展趋势，预计到2029年医疗保健领域AI市场规模将达到574亿美元。

本文深度探讨了人工智能如何通过加速药物测试流程和分析海量生物医学数据彻底革新药物研发领域。佐治亚理工学院计算系统生物学杰出学者Jeffrey Skolnick与范德比尔特大学药理学助理教授Benjamin P. Brown详细阐述了AI在蛋白质结构预测、疾病关联挖掘及药物设计方面的突破性应用。AI技术能够处理人类无法分析的拍字节级生物数据，发现疾病间隐藏联系，从而开发广谱治疗方法，但专家强调AI仍需与传统实验验证相结合。这一技术有望将药物研发成功率从目前的极低水平显著提升，为癌症、阿尔茨海默病等复杂疾病提供创新治疗方案，同时大幅缩短药物开发周期并降低成本。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准礼来公司生产的新型GLP-1减肥药Foundayo（orforglipron），这是继Wegovy之后第二种获批的口服GLP-1减肥药物。与Wegovy片剂需空腹服用不同，Foundayo可随餐服用，大大提高了用药便利性。尽管获得批准，FDA仍特别要求礼来公司进行更多关于心脏、肝脏等潜在风险的长期研究，因为这是一种较新的活性成分，缺乏长期安全数据。专家认为口服药物形式可能帮助患者更好地坚持减肥治疗方案，但同时强调任何减肥药物都应与健康饮食和定期锻炼结合使用，以达到最佳效果和长期健康益处。

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准礼来公司的口服GLP-1受体激动剂Foundayo(奥福GLP-1受体激动剂)用于肥胖症治疗，这是继Wegovy之后第二种以药片形式提供的GLP-1药物。该药物作为FDA国家优先权凭证计划的首批受益药物之一，审批过程被大幅加速，可在一天中任何时间服用且无饮食限制，临床试验显示最高剂量可实现平均12.4%的体重减轻。Foundayo为患者提供了注射疗法之外的新选择，有望扩大GLP-1疗法的可及性，但同时也存在胃肠道副作用和甲状腺肿瘤潜在风险等安全考量，需要患者与医疗保健提供者充分讨论风险与益处。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准Axsome Therapeutics公司的Auvelity药物用于治疗阿尔茨海默病相关的激动症状，这是首个获准用于该病症的非抗精神病药物。该药物是氢溴酸右美沙芬和盐酸安非他酮的组合，此前已获批用于治疗重度抑郁症。临床试验表明，Auvelity在减少阿尔茨海默病患者激动行为方面优于安慰剂，常见副作用包括头晕、头痛和胃部不适。此次批准有望为美国约700万阿尔茨海默病患者中高达70%出现激动症状的人群提供新的治疗选择，且避免了抗精神病药物带来的死亡风险增加问题。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准Axsome Therapeutics公司的AXS-05（商品名为Auvelity）作为阿尔茨海默病相关痴呆症患者躁动症状的治疗药物。该药是一种口服N-甲基-D-天冬氨酸受体拮抗剂、σ-1受体激动剂和氨基酮CYP2D6抑制剂，通过双重作用机制缓解躁动症状。临床试验显示，在ACCORD-2研究中，与安慰剂相比，AXS-05显著延长了症状复发时间(HR 0.276; P=0.001)，复发率降至8.4%，同时显示出良好的安全性和耐受性。这一批准为阿尔茨海默病患者提供了除brexpiprazole外的又一重要治疗选择，标志着阿尔茨海默病相关躁动治疗领域的重要进展。

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Auvelity用于治疗阿尔茨海默病痴呆患者的激越症状。研究表明，高达76%的阿尔茨海默病患者会出现踱步、坐立不安以及言语或身体攻击等激越症状，且该症状与认知能力加速下降、入住护理机构风险增加及死亡率上升密切相关。Auvelity作为首个获批用于此适应症的非抗精神病药物，其主要成分为氢溴酸右美沙芬和盐酸安非他酮。3期ADVANCE-1临床试验证实该药物在5周治疗期内显著改善科恩-曼斯菲尔德激越行为量表评分，而ACCORD-2研究显示治疗组症状复发时间较安慰剂组明显延长。最常见的不良反应为头晕和消化不良，停药率仅为1.3%。专家指出这一突破性批准将为患者、护理人员及临床医生提供全新治疗选择，有望显著改善患者生活质量。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日宣布扩大胰腺癌新药达拉克索拉西布(daraxonrasib)的使用权限，允许部分患者在药物正式获批前通过"同情用药"计划获得治疗。该药物在临床试验中展现出显著疗效，使转移性胰腺癌患者的中位生存期从6个月延长至13个月。前参议员本·萨斯作为受益者分享了自己的治疗经历，称该药物帮助他大幅减轻疼痛并使肿瘤体积缩小76%。FDA专员马蒂·马卡里表示此举体现了FDA为严重疾病患者提供早期治疗机会的承诺。据统计，胰腺癌虽仅占新发癌症病例的3.2%，却导致了8.4%的癌症死亡，五年生存率仅为13.7%左右。

美国食品药品监督管理局(FDA)快速批准了实验性胰腺癌药物daraxonrasib的扩大准入计划，仅在收到申请2天后即予以通过，彰显了其对危及生命疾病早期治疗的高度重视。该药物在临床试验中显示出前所未有的疗效，使转移性胰腺癌患者的中位总生存期从6.7个月延长至13.2个月，肿瘤应答率高达50-60%，且曾帮助前参议员Ben Sasse的肿瘤缩小76%，有望为胰腺癌患者带来新的治疗希望。