环球医讯

Gorrie家族向阿拉巴马大学伯明翰分校捐赠1000万美元，用于支持阿尔茨海默病的研究、教育、患者护理和社区外展服务。这笔历史性捐赠将推动医学创新，加强阿尔茨海默病专家培养，吸引国际知名专家，提高区域患者护理质量，并将社区与关键资源连接起来。随着美国人口老龄化趋势加剧，阿尔茨海默病患者数量持续上升，这一举措对于应对日益严峻的健康危机具有重要意义，将极大促进新疗法研发和患者生活质量改善。

阿拉巴马大学伯明翰分校(UAB)宣布，伯明翰地区颇具影响力的戈里家族向该校捐赠1000万美元专项用于阿尔茨海默病研究，该笔资金将促使UAB的阿尔茨海默病中心以弗朗西丝·戈里命名，主要用于催化医学创新、加强专业人才培养、吸引国际顶尖专家、提升区域患者护理质量及连接全州社区获取关键医疗资源，此举意义重大，因为目前阿尔茨海默病已影响阿拉巴马州近12%的老年人口，使该州成为全美阿尔茨海默病相关死亡率第六高的地区，凸显了此次捐赠对推进疾病治疗和改善患者生活质量的重要价值。

美国资深新闻主播比尔·里特在《早安美国》节目中首次公开其早期阿尔茨海默病诊断经历，坦言得知病情时立即联想到1998年死于该病的父亲并感到强烈恐惧，这位76岁的WABC电视台老牌主播详细描述了两年来记忆衰退的困扰，包括频繁遗忘人名地点等认知症状，强调及时就医的重要性，并宣布将从晚间新闻主播岗位退休转而担任新闻系学生导师，同时继续为电视台报道阿尔茨海默病相关议题，他坚持新闻工作者的诚实原则认为公众有权知晓真相，此次坦诚分享为神经退行性疾病患者发声引发社会广泛关注。

TikTok上流行的"粉红时间"手指运动声称每天只需5-10秒就能预防阿尔茨海默病，神经学家表示虽然结构化手指运动确实能刺激大脑、支持神经可塑性，但这一特定运动尚未经过科学研究验证，不能混淆病毒式运动与经证实的医疗干预；专家建议应通过多种需要手指活动的爱好如弹琴、绘画等来维护大脑健康，而非依赖单一动作，认知能力下降需要通过持续挑战大脑的生活方式来抵抗。

日本制药巨头卫材(Eisai)获得英国生命科学创新制造基金(LSIMF)支持，将投资4800万英镑(约6450万美元)升级其位于伦敦北部赫特福德郡哈特菲尔德的制造工厂，专门用于阿尔茨海默病药物Leqembi(仑卡奈单抗)的包装生产。该扩建项目将使工厂具备生产温控注射和输注药物的能力，并推动卫材从依赖第三方合同制造商转向英国本土"内部包装模式"，增强对欧洲、中东和非洲等多地区的供应能力。尽管Leqembi已于2024年在英国获批，但目前仍未能通过国家医疗服务体系(NHS)获得，英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)正重新评估该药物，结果将于8月公布，有望改善患者获取途径。

阿斯利康罕见病部门Alexion的Ultomiris（ravulizumab）已获美国FDA优先审查资格，用于治疗成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）。基于I CAN三期临床试验的预设中期分析结果，Ultomiris在34周时显示出比安慰剂降低43.4%的蛋白尿。IgAN是一种罕见的肾脏炎症性疾病，可导致慢性肾脏疾病并发展为终末期肾脏疾病，目前美国已有超过21.7万人被诊断患有此病。如获批准，Ultomiris将成为首个可用于治疗这种罕见肾脏疾病的C5补体抑制剂，有望为IgAN患者提供新的治疗选择。

美国食品药品监督管理局(FDA)近期批准了多项肿瘤学产品，包括阿斯利康的特若卡普(capivasertib)靶向疗法、罗氏的VENTANA PTEN伴随诊断检测以及拜耳的Ambelvist低剂量MRI对比剂，这些新产品将为PTEN缺陷型前列腺癌患者、需要精准诊断的癌症患者以及需要高质量影像检查的多种疾病患者提供更有效的治疗和诊断方案，标志着肿瘤学领域在精准医疗方面取得重要进展，对改善患者预后和推动肿瘤治疗个性化发展具有重要意义。

本文详细介绍了人类免疫缺陷病毒(HIV)的基本知识，解释了HIV如何攻击人体免疫系统并可能发展为艾滋病(AIDS)，以及美国食品药品监督管理局药物评价与研究中心(CDER)在HIV预防和治疗药物监管方面的重要作用，包括评估药物安全性与有效性、批准新药上市、监测已上市药物安全性等，并特别说明了CDER如何通过简化审批流程支持美国总统艾滋病紧急救援计划(PEPFAR)，使发展中国家能够获得安全有效的HIV/AIDS治疗药物，同时保护美国制药公司的知识产权。

葛兰素史克的momelotinib（一种具有差异化作用机制的JAK抑制剂）已获美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局孤儿药认定，用于治疗VEXAS综合征这一五年死亡率达30%-40%的罕见克隆性髓系疾病；该认定基于回顾性研究显示JAK抑制剂可改善炎症及血液系统症状，即将开展的全球性II/III期ATLAS试验将验证其疗效，该药目前已在多国获批用于骨髓纤维化治疗，通过同时抑制JAK1、JAK2及ACVR1三条关键信号通路发挥治疗作用，为尚无批准疗法的VEXAS患者带来新希望。

在药物研发领域，人工智能讨论多集中于药物发现环节，而临床试验中的统计分析作为关键但长期依赖人工操作的环节正面临变革。本文探讨了Veristat公司推出的AI赋能生物统计平台InStat如何通过自动化工作流程、提升可追溯性，重新设计临床试验数据分析方式，同时讨论了AI在监管环境中的责任边界、人才挑战及临床试验整体重构的前景，揭示了AI技术将如何在保证科学监督的前提下提升临床研究效率。