环球医讯

全球RNA生物学权威、科罗拉多大学博尔德分校生物化学杰出教授罗伊·帕克将数十年RNA调控研究经验转向神经退行性疾病领域，发现tau蛋白等异常聚集物具有RNA结合特性，其团队已识别出SRRM2等关键分子如何通过RNA/蛋白质颗粒表面促进tau蛋白聚集，为阿尔茨海默病和慢性创伤性脑病等80%痴呆病例的病理机制提供新视角，并探索潜在治疗策略，同时强调RNA生物学视角对破解神经退行性疾病分子机制的独特价值。

赫尔辛基大学与东芬兰大学研究人员通过构建新冠病毒-宿主蛋白互作网络，筛选出59种可重新利用的药物化合物作用于15个靶点，其中甲氨蝶呤等六种药物在体外实验中证实能抑制病毒复制，为新冠治疗提供了快速有效的药物开发路径。该研究突破了病毒依赖宿主代谢的药物研发瓶颈，获得芬兰科学院专项资助，相关成果发表于《分子系统生物学》期刊，显著推进了抗病毒药物研发进程。

Alvotech公司针对强生Simponi(戈利木单抗)开发的生物类似药AVT05因冰岛雷克雅未克制造工厂的合规问题被美国FDA拒绝，预计导致该公司2025年总收入降至5.7亿至6亿美元。尽管Simponi在美国的专利已于2024年到期，且该产品在日本已获批、在欧洲获积极评价，但在关键的美国市场遭遇挫折。值得关注的是，Alvotech在生物类似药领域持续扩张，已成功推出针对Stelara的Selarsdi和针对Eylea的Mynzepli等产品，展现出在炎症和眼科疾病治疗领域的战略布局。

澳大利亚QIMR Berghofer医学研究所主导的国际研究发现，女性携带的抑郁症相关遗传标记数量几乎是男性的两倍，其中6000种变异为女性独有；这些基因与代谢健康指标如身体质量指数和代谢综合征高度重叠，解释了女性抑郁症患者常伴体重变化、能量紊乱等身体症状的生物学基础；研究证实抑郁症与2型糖尿病等代谢疾病存在显著遗传相关性，提示通过改善代谢健康的生活方式干预可能预防遗传易感女性的抑郁症，并呼吁重视性别特异性治疗开发，为未来心理健康精准医疗提供关键方向。

全球脑保健联盟（GBCC）致力于通过科学依据的脑保健方法，推广脑保健评分系统这一21点评估工具，帮助个人追踪改善睡眠、营养、身体活动及认知参与等关键因素；研究证实高达40%的痴呆、50%的中风和35%的抑郁症可通过生活方式干预预防，联盟联合全球顶尖科学家与社区力量，设定十年内降低新发病例10%、2050年前降低30%的宏伟目标，以减轻全球脑疾病负担并提升全民脑健康水平，其核心策略基于马萨诸塞州总医院神经科学家乔纳森·罗森德创立的循证实践体系。

奥地利和匈牙利研究团队合作开发的新型抗癌药物LiPyDau在早期实验室研究中展现出非凡抗肿瘤能力，该药物通过脂质体技术包裹强效但高毒性的柔红霉素，实现精准靶向递送，在黑色素瘤、肺癌和侵袭性乳腺癌等多种癌症模型中显著抑制肿瘤生长甚至完全消除病灶，尤其能有效杀死多药耐药癌细胞，其机制是通过永久结合DNA双链造成不可修复损伤，有望为现有疗法无效的难治性癌症患者提供革命性治疗新选择，目前研究已发表在《Molecular Cancer》期刊并进入人体试验筹备阶段。

礼来公司(Eli Lilly)与英伟达(NVIDIA)宣布将联合建造制药行业"最强大"超级计算机，该设施将作为管理完整AI生命周期的"AI工厂"，通过一千多块GPU驱动加速药物发现并缩短开发周期。超级计算机将使用可再生电力，不仅用于训练AI模型识别潜在药物，还将应用于规划、医学成像和制造流程等领域。此次合作代表了制药业迄今规模最大的人工智能项目，彰显AI在药物研发中的核心地位，同时文章还分析了阿斯利康、诺和诺德等药企与科技公司的AI合作趋势，指出专业AI应用全球市场预计2030年将达到5120亿美元，深刻改变药物从试错发现向精准设计的范式转变。

一项大规模研究表明，长期服用常见的褪黑激素睡眠补充剂可能与心力衰竭住院甚至死亡风险增加相关。研究人员分析了13万多名失眠患者五年健康记录，发现连续使用褪黑激素12个月或以上的人，五年内心力衰竭风险比未使用者高出约90%，住院风险更是高出3.5倍。尽管褪黑激素被普遍认为是安全的"天然"助眠选择，但研究提醒人们不应长期无指征使用，尤其在美国，褪黑激素并未被批准用于治疗失眠，需要进一步研究其心脏安全性。

密苏里大学堪萨斯城分校托马斯·梅尼博士团队发现Dbr1抑制剂能有效抑制肌萎缩侧索硬化症患者运动神经元中TDP-43蛋白的异常聚集，这一突破性研究为目前尚无有效疗法的ALS提供了全新治疗方向，研究团队已从12.8万种化合物中筛选出三种有效抑制剂，通过促使RNA套索积累结合并溶解TDP-43聚集体，有望开发出能显著延缓疾病进展的创新药物，该研究标志着神经退行性疾病治疗领域的重要进展，是美国三所顶尖大学跨学科合作的典范成果。

比利时生物制药公司优时比成功获得美国食品药品监督管理局批准，其创新药物凯杰维成为全球首个治疗胸苷激酶2缺乏症的疗法，该罕见遗传病导致线粒体DNA修复障碍引发致命性肌无力，临床数据显示该嘧啶核苷类药物使患者死亡风险降低90%以上，75%患者恢复运动能力，目前该疗法已获欧盟优先审评资格，预计2026年第一季度在美国上市，为全球每百万人口仅1.64例的罕见病患者带来生存希望。