环球医讯

2026年美国癌症研究协会年会上公布的一项临床试验数据显示，mRNA-4359作为一种靶向免疫逃逸的癌症抗原疗法，与帕博利珠单抗(可瑞达)联合用于局部晚期或转移性黑色素瘤一线治疗，在12名可评估患者中客观缓解率达到83%，疾病控制率达92%。该疗法在不同PD-L1表达水平的患者中均显示出疗效，包括PD-L1肿瘤比例评分(TPS)低于1%的患者群体，且安全性良好，mRNA-4359相关不良反应均为1-2级，无3级及以上毒性。转化医学数据证实了该药物作用机制的合理性，检测到所有可评估患者样本中均存在针对PD-L1和IDO1的抗原特异性T细胞反应。

本研究分析了2019-2023年间FDA率先批准的36种加速肿瘤药物与欧洲药品管理局、澳大利亚治疗商品管理局及日本药品医疗器械管理局后续决策的协调性。结果显示TGA与FDA一致性最高（72%保留加速路径），EMA加速使用率达71%但常扩大目标人群或延后数据截止日期，PMDA则主要依赖标准批准（93%）。所有机构在主要终点选择上保持一致，但EMA提交滞后最短（27天），TGA超600天，各机构审评时间均长于FDA。研究强调国际监管框架协调对加速全球获取创新癌症疗法的关键意义，为优化全球药品审批体系提供实证依据。

迈克尔与苏珊·戴尔宣布新增7.5亿美元捐赠，使其成为德克萨斯大学奥斯汀分校首位总捐赠额达10亿美元的捐赠者。此次投资将建立UT戴尔高级研究中心和UT戴尔医疗中心，推动医学、科学和计算技术的融合，特别是将AI技术应用于医疗服务。新医疗中心将于2030年开放，提供专科医疗服务，减少患者前往休斯顿等地的需要，标志着奥斯汀将拥有首个综合性学术医疗中心，进一步巩固德克萨斯州在医疗创新领域的领导地位。

美国食品药品监督管理局（FDA）正在引领药物安全评估的变革性转变，通过新方法学（NAMs）减少、替代或改进动物测试。FDA已成功实现第一年减少动物测试的目标，采用人工智能模型、人体器官芯片系统和真实世界数据等创新技术，提高药物安全评估的准确性。这些方法解决了90%在动物测试中安全的药物在人体试验中失败的问题，同时加速安全治疗方法上市，每年减少数千只实验动物使用，代表了患者、创新和伦理的共赢，标志着医药监管领域的重要进步。

内布拉斯加大学医学中心主导的里程碑式研究通过分析614万份母婴健康记录发现，产前使用固醇生物合成抑制类药物（SBIMs）与儿童自闭症谱系障碍风险显著相关，此类药物包括特定抗抑郁药、抗精神病药等15种常用药物，孕妇用药风险随药物种类增加呈剂量依赖性上升，四药联用风险达2.33倍，该研究首次揭示常见处方药对胎儿脑发育的潜在影响，呼吁重新评估孕期用药规范并开发更安全替代方案，同时强调患者切勿擅自停药。

本文介绍了卡迪夫大学心血管科学研究教授Dipak P. Ramji及其团队关于石榴多酚及其肠道代谢物对动脉粥样硬化影响的最新研究。研究表明，石榴中的活性成分安石榴苷经肠道微生物代谢后产生的尿石素A，而非安石榴苷本身，能够显著减少动脉粥样硬化斑块的大小和炎症反应，增加斑块稳定性，且不依赖于降低血浆胆固醇水平。这一发现揭示了饮食健康效益不仅取决于摄入的食物，还取决于肠道微生物如何代谢这些食物，为心血管疾病的预防和治疗提供了新思路，可能有助于开发基于肠道代谢物或调节肠道微生物组的新型治疗策略，从而补充现有心血管疗法并降低残余疾病风险。

瑞典于默奥大学研究人员发现，核孔蛋白NUP98和NUP153在正黄病毒（包括蜱传脑炎病毒、西尼罗河病毒和登革热病毒）感染过程中发挥关键作用。这些蛋白质通常参与细胞核与胞质溶胶间的物质运输，但在病毒感染时会被招募到病毒复制位点，直接与病毒RNA结合。研究团队还发现一种能阻断NUP98与病毒RNA结合的小肽，可显著降低病毒复制效率，为开发广谱抗病毒药物提供了新思路，有望解决目前尚无获批抗病毒药物的困境。

德克萨斯州政府宣布将自主推进伊博格碱迷幻剂临床试验项目，此前因未能吸引符合条件的制药公司合作而搁置。该州计划使用5000万美元州资金联合医学研究机构开展研究，同时获得特朗普总统行政命令提供的5000万美元联邦支持。专家指出州政府设定的严苛条件（要求企业匹配资金、设立实体并承诺20%未来收益）导致企业却步，但州立研究机构已正式启动为期两年的临床试验，评估该物质对成瘾、创伤性脑损伤及精神疾病的治疗效果，目标是推动其成为FDA批准的合法药物，此举已引发多个州联合研究浪潮。

特朗普总统签署了一项关于迷幻药物的新行政命令，旨在使精神疾病的迷幻药物治疗更易于获得，指令FDA加速审查有前景的迷幻药物，并拨款5000万美元支持相关州级项目。该命令引发了倡导团体的不同反应，一些人认为这是历史性突破，将有助于解决退伍军人等群体的心理健康问题；另一些人则认为还需更多行动，或担忧其安全性。文章详细介绍了各方对这一行政命令的看法及其潜在影响，包括对艾氯胺酮、MDMA和裸盖菇素等药物的医疗应用前景讨论。

伊博格碱是一种植物来源的精神活性化合物，正因其在治疗物质使用障碍、创伤性脑损伤、创伤后应激障碍和抑郁症方面的潜力而受到关注。美国政府已签署行政命令加速相关研究，德克萨斯州和密西西比州也分别推进研究项目和资助临床试验。尽管研究表明其可能有效，但伊博格碱被归类为I类管制物质，且与心脏问题和死亡风险相关，临床研究仍在初期阶段。