环球医讯

桑福德伯纳姆普雷比斯医学发现研究所团队开发出名为DeepTarget的计算工具，通过整合大规模基因与药物筛选数据，成功预测癌症药物的直接与间接靶点。该研究在《npj精准肿瘤学》发表，证明小分子药物在不同疾病背景和细胞类型中具有多靶点特性，例如伊布替尼可通过作用于表皮生长因子受体（EGFR）抑制肺癌细胞，突破传统"单一靶点"认知框架。此工具在八项测试中七项优于现有技术，有望加速老药新用进程并优化癌症治疗策略，为复杂疾病治疗提供新思路。

罗格斯大学最新研究发现，常用糖尿病药物二甲双胍可能削弱运动带来的部分健康益处。研究表明，同时服用二甲双胍并进行运动的成年人，其血糖控制、血管功能和有氧健身能力的改善程度明显低于仅进行运动的人群。尽管二甲双胍和运动各自都能改善血糖和心脏健康，但两者结合可能相互抵消部分效果。研究人员强调，糖尿病患者不应停止用药或运动，而应与医生讨论最适合的治疗方案，特别是对于将二甲双胍用于抗衰老等非糖尿病治疗目的的人群需更加注意。

纽约大学朗格尼健康中心研究人员开发的RAGE406R新药通过阻断RAGE和DIAPH1蛋白的相互作用，在糖尿病小鼠模型中成功抑制炎症反应、保护心肾等器官功能并加速伤口愈合；该研究发表在《细胞化学生物学》期刊，针对1型和2型糖尿病并发症的根本原因——炎症和细胞损伤提供新治疗策略，有望成为未来糖尿病护理的关键组成部分，为患者带来突破性希望。

本研究深入探究了PCSK9基因序列变异对低密度脂蛋白胆固醇水平及冠心病风险的影响机制。在3363名黑人受试者中，2.6%携带PCSK9无义突变，使平均LDL胆固醇水平降低28%，冠心病风险显著下降88%；在9524名白人受试者中，3.2%存在PCSK9序列变异，导致LDL胆固醇降低15%且冠心病风险减少47%。这些发现证实，即使在存在多种非脂质相关心血管风险因素的人群中，终生适度降低血浆LDL胆固醇水平也能大幅减少冠心事件发生率，为开发新型心血管疾病预防策略提供了关键科学依据，对全球心血管健康领域具有里程碑式意义。

加州大学圣地亚哥分校最新研究显示，GLP-1受体激动剂类药物（如司美格鲁肽商品名欧唐静、瘦得快及替泽帕肽商品名曼诺苏）可能显著提升结肠癌患者生存率。分析超6800名患者数据发现，用药者五年内死亡率仅15.5%，未用药者高达37.1%，即使调整年龄、癌症分期等因素后效果仍显著，尤其对体重指数超35的肥胖患者效果突出。研究推测药物通过减轻全身炎症、改善糖脂代谢及抑制癌细胞生长发挥保护作用，但需后续临床试验验证其直接抗癌机制，若获证实将可能革新肥胖相关癌症的治疗策略，该成果已发表于《癌症研究》期刊。

韩国天主教大学医学院研究团队发现，抗寄生虫药物尼可刹米(niclosamide)能通过调控DNA修复和细胞周期通路，显著增强舒尼替尼(sunitinib)对肾细胞癌的治疗效果。研究证实，尼可刹米与舒尼替尼联用可在体外和体内产生协同抗癌效应，通过下调BRIP1、FANCA和E2F2等关键基因表达，诱导DNA损伤并阻碍修复过程，导致细胞周期阻滞。这一发现为克服肾细胞癌对酪氨酸激酶抑制剂的耐药性提供了新策略，具有重要的临床转化价值，为肾细胞癌患者提供了潜在的治疗新选择，特别是在现有疗法产生耐药性的情况下。

2025年5月，费城儿童医院医生利用CRISPR基因编辑技术成功治疗一名罕见遗传病患儿，标志着个性化医疗进入新阶段。文章系统回顾了CRISPR技术从2012年革命性发现至今的演进历程，涵盖全球首个获批疗法CASGEVY治疗β地中海贫血和镰状细胞病、猪器官移植突破等创新应用，同时深入剖析了伦理争议、"设计婴儿"风险、贺建奎事件引发的监管变革，以及脱靶效应等安全隐忧，指出尽管存在生物安全与社会公平挑战，CRISPR在根治遗传疾病方面的巨大潜力正推动全球加速布局，需通过专利到期、政府监管与开源协作确保技术普惠，最终实现减轻人类病痛的道德使命。

本文系统解析了压力与记忆功能的双向关系，阐明急性压力可能增强生存相关记忆而慢性压力则通过皮质醇升高损害海马体结构，导致记忆编码与检索障碍；同时深入探讨小脑萎缩如何通过破坏神经连接影响空间记忆和执行功能，并指出正念冥想、规律锻炼及社会支持等应对策略能有效缓解压力对认知的负面影响，为维护大脑健康提供科学依据。

梅奥诊所科学家开发出一种突破性预测工具，通过整合遗传信息、年龄、性别及脑部成像数据，能在阿尔茨海默病症状显现前数年精准评估个体患病风险。该模型基于全球最全面的脑健康追踪研究，提供10年及终身风险评分，以淀粉样蛋白沉积水平为核心预测指标，为早期干预和预防策略制定提供关键窗口期，有望推动精准医疗发展，但目前仍依赖昂贵的PET扫描且处于研究阶段，未来计划纳入血液生物标志物以提升可及性。

加拿大贝克斯特医院、多伦多大学和约克大学联合开展的新研究表明，自然言语模式中的长时间停顿、过度使用"呃""啊"等填充词以及找词困难可能预示认知功能衰退，甚至可作为痴呆症的早期预警信号。研究通过2019年和2023年两次认知评估实验发现，说话速度变慢与思考速度变慢存在关联，这可能是大脑健康恶化的标志。虽然单次测试无法确诊认知衰退，但相隔一年的两次测试比较能有效检测大脑健康严重衰退，这一突破有望助力医生早期识别认知问题并评估痴呆症治疗效果，同时研究指出增加锻炼、减少孤独等可改变因素有助于延缓认知障碍发展。