拉斯维加斯讯——长效生长激素类似物Lonapegsomatropin（Skytrofa，Ascendis Pharma公司产品）是一种每周注射一次的生长激素前体药物，设计用于持续释放活性、未经修饰的生长激素(somatropin)，最新数据显示，该药物在生长激素缺乏症(GHD)成人患者中展现出长期疗效和安全性。这些数据来自foresiGHt试验的52周开放标签扩展研究。
"我们非常高兴地看到，接受每周一次lonapegsomatropin长期治疗的生长激素缺乏症成人患者维持了有利的身体成分，包括减少躯干脂肪和内脏脂肪组织，以及增加总瘦体重和躯干瘦体重，"华盛顿大学医学院垂体中心医学主任、医学和神经外科教授Julie M Silverstein博士在2026年美国临床内分泌学会(AACE)年会上报告了这些结果。
Silverstein博士向《Medscape医学新闻》表示，每周一次的给药方案是一个重要特点。"目前的指南指出，每日GH注射的频率被认为是导致依从性不佳的主要因素之一……每日somatropin治疗的依从性和持续性不佳与不太理想的临床结果相关，这凸显了需要负担更小的治疗方案，"她解释道。
Lonapegsomatropin此前已在美国和欧盟获批用于儿童GHD，并于去年基于该试验38周的数据在美国获批用于成人GHD。
Silverstein表示，这些扩展研究结果证实了之前报道的结果。"每周一次的lonapegsomatropin仍然耐受性良好，停药率低，注射部位反应少，长期使用未观察到新的安全信号。"
在foresiGHt试验中，259名成人GHD患者被随机1:1:1分配接受每周一次的lonapegsomatropin、每周一次的安慰剂或每日一次的somatropin治疗38周。共有220名参与者继续进入52周的扩展试验，最初未使用每周一次lonapegsomatropin的两组被转换为该药物治疗。之前接受lonapegsomatropin的患者进行了重新滴定。
GHD的病因包括下丘脑-垂体手术(37%)、垂体肿瘤(30%)和结构性下丘脑-垂体缺陷(18%)。较少见的原因包括遗传因素和颅脑照射，另有14%为特发性。
在整个90周的研究加扩展期间，发生在5%或以上研究参与者中的治疗中出现的不良事件包括：鼻咽炎(9.7%)、上呼吸道感染(9.3%)、头痛(8.1%)、COVID-19(7.2%)、关节痛(6.4%)和注射部位反应(5.1%)。Silverstein报告称，大多数不良事件为轻度至中度，仅有3.8%的患者因不良事件而停药。
治疗中出现的抗人生长激素和抗lonapegsomatropin抗体的发生率为3.4%，抗聚乙二醇结合抗体的发生率为0.9%。未检测到中和抗体。
Silverstein表示，对于在完成foresiGHt试验后继续使用lonapegsomatropin或从somatropin转换为lonapegsomatropin的研究参与者，在重新滴定期间躯干脂肪百分比和躯干脂肪量略有增加，但在剂量维持期间保持相对稳定。而从安慰剂转换的参与者在52周内这两项参数均有所下降。
在继续使用lonapegsomatropin或从somatropin转换的参与者中，全身瘦体重在重新滴定期间略有下降，在剂量维持期间增加；而从安慰剂转换的参与者在扩展期间总体呈上升趋势。
Silverstein表示，在原始研究期间的两个活性治疗组和扩展期间至第90周的前安慰剂组中，每周平均胰岛素样生长因子1水平均已正常化。糖化血红蛋白(A1c)水平在整个研究期间保持稳定，未出现新的糖尿病诊断。
在治疗相关影响测量-成人GHD量表（用于评估患者生活质量、治疗满意度和症状负担）上的评分在第90周时三组保持一致。初始lonapegsomatropin组、安慰剂组和somatropin组从基线的评分下降分别为21.5、19.4和22.7，表明GH缺乏的负担减轻。
Silverstein向《Medscape》表示，对于那些寻找长效GH治疗的患者，lonapegsomatropin可能是一个考虑选择，它提供与每日GH相同的somatropin，且不含防腐剂。它也可能适用于"那些需要室温储存的患者，以及那些偏好精确剂量递送、无需剂量调节或避免多次或分次注射、且无药物浪费的患者。"
当被要求评论时，会议主持人、德克萨斯州肾脏和内分泌疾病研究所所长Lance A. Sloan博士向《Medscape医学新闻》表示："我认为有更长期的数据是令人放心的。没有意外发现。"
Silverstein曾从Xeris和Chiesi获得咨询费，担任Camurus的顾问委员会成员，并作为Ascendis Pharma、Fractyl Health、Camurus、Bayer、Sparrow、Recordati和AbbVie的研究调查员。Sloan曾担任Abbott、Amgen、AstraZeneca、Bayer、Boehringer Ingelheim、Corcept、Eli Lilly、GSK、Janssen、Merck、Novo Nordisk、Pfizer和Sanofi的临床调查员、顾问和/或发言人。
Miriam E. Tucker是华盛顿特区地区的自由撰稿记者。她是Medscape的常规撰稿人，其他作品见于《华盛顿邮报》、NPR的Shots博客和DiaTribe。她在X（前Twitter）上的用户名为@MiriamETucker，在BlueSky上的用户名为@miriametucker.bsky.social
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