环球医讯

随着细胞和基因治疗从超罕见疾病适应症扩展到更广泛的患者群体，其商业化基础设施亟需根本性重新设计。文章探讨了专业药店在治疗规模扩大时面临的挑战，包括制造和物流中冗余保护层的必要性调整、定价与合同模式的重构（50,000名潜在患者按每例300万美元计将达1500亿美元支出）、以及分销模式的演变——从"闪现所有权"模型到专业药店"快速经过"模型的转变。同时指出制造商渠道策略正从纯"购买计费"向混合模式演进，专业药店凭借医疗福利专长在门诊治疗增长中发挥越来越重要的风险管理和准入执行作用。

一项即将在2026年消化疾病周上展示的研究表明，十二指肠黏膜重铺术这种新型门诊手术可能有效防止停用奥司美肽或维格威等GLP-1类药物后的体重反弹问题。研究显示约70%停用这些药物的人会在18个月内重新增加大部分减掉的体重，而接受该手术的患者在停止药物治疗六个月后，体重反弹明显减少，仅反弹约7磅，保持了80%以上的初始减重效果。这种微创手术使用可控热量去除十二指肠内壁受损组织，刺激新健康组织生长，已在45人中期队列中进行测试，结果显示术后一到六个月间两组差距持续扩大，效果可能持久且安全，为解决GLP-1类药物停药后体重反弹这一巨大未满足医疗需求提供了新希望。

匹兹堡大学医学中心一项突破性研究证实，通过向肝脏移植受体注射经改造的供体血液细胞，可成功诱导免疫系统接受新器官。三名患者已安全停用抗排斥药物超过三年，该疗法利用调节性树突状细胞重编程免疫反应，避免了传统终身用药导致的感染风险、肾损伤及癌症隐患。研究发表于《自然·通讯》期刊，虽仅涉及13名受试者且处于探索阶段，但为器官移植领域实现"免疫耐受"目标提供了首个临床验证，未来将扩大试验范围并探索适用于遗体供体移植的新方案，有望彻底改变器官移植术后治疗范式。

德克萨斯A&M大学研究人员近期发表综述论文，深入探讨咖啡对人类健康的多重影响。研究表明，咖啡不仅具有提神醒脑的功效，还可能通过激活芳香烃受体(AHR)、NR4A受体和NrF2等机制，降低帕金森病、2型糖尿病及结肠癌、直肠癌和乳腺癌等癌症的发病风险。尽管咖啡的健康益处已广为人知，但其具体作用机制仍有待深入探索，特别是在癌症预防和治疗方面可能具有重要临床应用价值。

科学家开发出一种柔软的人工视网膜设备，成功帮助盲鼠检测到通常哺乳动物无法感知的近红外光。该设备通过将红外光转换为电信号刺激视网膜神经节细胞，在动物实验中不仅恢复了部分视觉功能，还能让正常小鼠同时保留自然可见光感知能力。这项突破性技术为视网膜色素变性、黄斑变性等致盲疾病患者带来新希望，未来可能实现不干扰自然视力的红外视觉通道，甚至拓展人类视觉范围至紫外线等其他波长，具有在夜视监控、国防安全、医学诊断等领域的广泛应用前景，但目前仍处于动物实验阶段，离临床应用还有较长距离。

美国俄勒冈健康与科学大学和中国安徽大学科学家在《美国国家科学院院刊》发表突破性研究，揭示血清素与耳鸣的关联机制。研究发现，用于治疗抑郁焦虑的广泛药物——选择性血清素再摄取抑制剂(SSRIs)可能通过特定脑回路加重耳鸣症状。研究团队利用光遗传学技术精确激活血清素能神经元，证实其可直接刺激大脑听觉区域并诱发类似耳鸣的行为反应。这一发现为数百万耳鸣患者提供了重要启示，表明需在精神症状缓解与耳鸣控制间寻找平衡，同时为开发靶向特定脑区的新型药物开辟了道路，有望解决影响全球约14%人口的耳鸣问题。

最新研究显示，对于急性心肌梗死合并心源性休克(AMICS)患者，特别是处于最严重E期休克的患者，在具备机械循环支持(MCS)升级能力的"进阶心源性休克"(CERAMICS)项目中心接受治疗可显著提高生存率。研究发现，CERAMICS中心E期休克患者生存率达67.7%，明显优于国家心源性休克倡议(NCSI)标准医院的50%；而C/D期休克患者在两类中心生存率相近(75.7% vs 79.4%)，建议就近治疗。底特律亨利福特医疗中心的Mir Babar Basir博士在血管造影与介入学会(SCAI)年会上报告了这一结果，指出早期识别和基于方案的治疗对提高休克患者生存率至关重要，最危重患者应尽快转诊至具备高级MCS能力的中心，而大多数C/D期患者可在当地PCI能力医院成功治疗。

本文详细阐述了锂盐作为双相情感障碍治疗金标准的科学依据，指出尽管仅有29%的双相情感障碍患者被处方锂盐，但大量研究表明锂盐在预防躁狂和抑郁发作、降低自杀风险以及提供神经保护方面具有无可比拟的疗效；锂盐作为唯一被证实能同时治疗躁狂和抑郁、预防复发的情绪稳定剂，仍是国际治疗指南推荐的一线药物；虽然需要血液监测以确保安全有效的剂量，但这恰恰体现了精准医疗的理念，而非风险；面对制药业推广新型专利药物的压力，临床医生应坚持基于证据的治疗原则，不因药物"过时"的误解而放弃这一经过数十年验证的有效治疗方案；文章强调良好精神药理学应关注个体化治疗而非盲目追求新药，锂盐的持续价值已被新证据不断证实。

美国食品药品监督管理局（FDA）药品评价与研究中心提议撤销安进公司用于治疗罕见自身免疫疾病的药物Tavneos的批准，理由是缺乏有效性证明且原始申请中存在虚假陈述。此前，FDA已发现76例与该药物相关的肝损伤病例，包括7例胆管消失综合征病例和8例死亡病例。安进公司表示仍对该药物的安全性和有效性充满信心，但FDA认为该药物缺乏有效性的充分证据，且申请包含不真实陈述。Tavneos于2021年获批，用于治疗抗中性粒细胞胞浆自身抗体相关性血管炎，目前将继续在市场上销售，直到最终决定。

本研究探讨了硒对氯吡硫磷(CPF)诱导的白鼠甲状腺毒性的保护作用。研究发现CPF会导致甲状腺滤泡结构损伤、胶质减少、滤泡细胞退化及血管充血，并显著降低T3、T4和TSH水平。而同时给予硒可显著改善甲状腺组织结构，提高甲状腺激素水平。研究表明CPF的毒性可能源于其诱导的氧化应激，而硒通过增强抗氧化防御能力来逆转这种毒性，为防治农药引起的甲状腺损伤提供了新思路。