环球医讯

本特刊聚焦慢性肾病的分子机制与创新疗法开发，旨在汇集全球尖端研究成果，深入探索疾病分子基础、新型生物标志物识别及精准治疗策略。特刊鼓励利用转录组学、基因组学等高通量组学技术，结合生物信息学与机器学习解析炎症、纤维化和免疫失调通路，定义疾病亚型，并推动新型药物、生物制剂、基因和细胞疗法发展。作为《国际分子科学杂志》特刊，投稿截止2026年3月31日，将促进分子肾病学与系统生物学交叉研究，加速精准医学在临床实践中的应用，为全球CKD患者提供更有效的诊疗方案。

英国心脏基金会资助的百万英镑级临床试验正在评估廉价糖尿病药物二甲双胍对腹主动脉瘤的抑制作用，80岁莱斯特郡农民菲利普·戈斯林成为英国首位受试者。该疾病每年导致英国4000人死亡，目前对小型瘤体缺乏有效药物干预手段，试验通过每日服用二甲双胍或安慰剂，观察其是否能阻断主动脉炎症反应从而阻止瘤体扩张，若成功将避免高风险手术并为全球患者提供重大突破性治疗方案。

悉尼大学科学家在《自然通讯》发表突破性研究，揭示胶质母细胞瘤复发的核心机制：肿瘤内存在耐药"持久细胞"，其生长由生育基因PRDM9驱动，该基因通常仅调控染色体变化但被癌细胞劫持以获取生存必需的胆固醇；实验表明化疗后立即关闭此基因可显著减少持久细胞数量，为开发新疗法铺平道路，尽管人类临床试验尚需数年，但这一发现有望突破数十年未变的治疗困境，改善中位生存率仅15个月的致命脑癌预后，为患者带来新希望。

本研究基于大韩民国国家健康保险数据库开展了一项全国队列研究，纳入70,458名结核病患者及等量1:1匹配对照组，经平均70.2个月随访发现，结核病幸存者的心脑血管疾病总体发病率显著高于对照组（每10万人年1035.24 vs 801.46），具体风险在心肌梗死、心律失常、心力衰竭和脑血管意外等亚型中分别增加24.5%、41.7%、66.6%和13.3%，校正风险比范围为1.133至1.666，证实结核病是心脑血管疾病的独立危险因素，凸显了对结核病康复人群实施针对性心血管预防措施的紧迫性，为公共卫生政策制定提供了关键循证依据，具有重要临床和流行病学意义。

本研究首次系统分析急性心肌梗死患者发病前后的梦境模式变化，通过对47名31-70岁患者的回顾性研究发现，45%的患者在发病前能回忆梦境，该比例在接受本体心理学短期心理治疗后显著升至91%；发病前84%的梦境符号与生命危险相关，治疗过程中负面梦境符号比例从84%锐减至9%，证实梦境可能预警心脏健康状况，且专业心理干预能有效改善患者梦境质量并促进心理康复，为心肌梗死患者的心理治疗提供新依据。

本文全面比较了美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）在罕见病药物研发领域的激励措施体系，系统分析了两家机构在罕见病定义标准、市场独占权期限、财务激励政策、科学支持机制及加速审查通道等方面的异同点，通过诺西那生钠等真实案例说明了双轨申报策略的实施效果，为计划进入全球市场的制药企业提供了申请时机选择、儿科研究计划协调及监管沟通平台利用等关键建议，强调了从研发早期阶段同步规划美欧双轨战略的重要性，对于提高罕见病药物研发效率、降低企业成本及加速创新疗法惠及患者具有重要实践指导价值。

本文作者德里克·洛深入评析了一项关于P7C3-A20化合物逆转阿尔茨海默病的研究，指出该化合物通过增强NAD补救通路中关键酶NAMPT的活性来恢复神经元稳态，在小鼠模型中显示出改善认知功能的罕见迹象，但作者强调阿尔茨海默病动物模型存在根本缺陷——仅人类会自然发病且呈现典型脑部病理，同时质疑长期主导领域的淀粉样蛋白假说有效性，认为其可能阻碍了P7C3-A20等替代疗法的临床转化，尽管当前抗体疗法收效甚微，该研究为神经退行性疾病领域提供了新方向，呼吁尽快推进人体试验以验证其潜力，避免因单一研究路径导致治疗突破的延误。

亚利桑那大学研究人员通过"颈动脉与大脑"临床研究发现，颈动脉狭窄程度加重与认知功能下降显著相关，具体表现为处理速度减慢和执行功能受损，这种关联独立于传统血管风险因素和卒中病史。研究还发现颈动脉狭窄程度与磷酸化tau217蛋白水平呈负相关，后者是阿尔茨海默病的重要生物标志物。这一突破性发现表明，即使在无症状患者中，颈动脉疾病也可能预示着早期认知退化，为临床实践中加强对颈动脉疾病患者的认知功能监测和痴呆预防策略提供了科学依据，有望改变当前临床管理指南。

本文回顾了2025年美国食品药品监督管理局(FDA)在神经学领域的三项重大药物批准：3月初批准的Genentech公司tenecteplase(TNKase)用于成人急性缺血性卒中治疗，该药物基于3期AcT试验数据显示优于传统阿替普酶；年中批准的Teva公司fremanezumab(Ajovy)扩展适应症，成为首个可用于6-17岁儿童偏头痛预防的抗CGRP靶向药物；以及Eisai公司lecanemab(Leqembi)新自动注射器配方获批，为早期阿尔茨海默病患者提供首个家庭自我给药选项，显著提升治疗便利性并降低社会成本。这些突破性进展代表了神经疾病治疗领域的重要里程碑。

最新研究证实，慢性肾病患者从早期到晚期各阶段均面临持续升高的猝死和心房颤动风险。中国中南大学湘雅三医院团队基于47.8万人队列分析发现，肾病分期越重猝死风险越高，1-3期风险比1.31，4期达4.10；蛋白组学鉴定出NT-proBNP等5种关键生物标志物，其中SEPTIN8风险比高达5.90。美国研究同时揭示，心律失常在慢性肾代谢综合征早期即显现，58%肾病患者确诊前已存在心房颤动，且56%伴有近期心血管风险因素。专家强调需强化全病程心血管监测和综合管理，以降低肾病患者的心肾双重并发症风险，这对临床预防策略具有重要指导意义。