靶向STAT3疗法在患有口腔癌的宠物猫中进行测试
一项发表于《Cancer Cell》的研究显示，在针对宠物猫头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的1期临床试验中，35%的受试猫对新型靶向STAT3疗法产生响应，中位生存期达161天，且副作用仅表现为轻度贫血。该疗法通过直接抑制肿瘤相关转录因子STAT3活性起效，其作用机制与提高免疫检查点蛋白PD-1表达相关。研究团队首次证实了跨物种癌症模型在药物研发中的价值，这种结合宠物猫与实验室研究的模式可能缩短新型抗癌药物开发周期。
环球医讯
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- 万达制药宣布VGT-1849B获FDA孤儿药认定 专注治疗真性红细胞增多症美国万达制药公司宣布其候选药物VGT-1849B获得FDA孤儿药资格认定，该药物通过新型肽核酸技术靶向JAK2基因，为真性红细胞增多症（PV）患者提供精准治疗方案。研究显示该药物可特异性抑制JAK2V617F突变蛋白，减少异常血细胞生成，同时避免现有JAK抑制剂的交叉毒性问题，可能成为首个专一性JAK2治疗药物。美国现有患病率约44-57/10万人，该认定将加速药物临床开发进程。
- Veeva与全球生物技术公司合作加速临床试验创新全球领先的临床数据管理平台提供商Veeva宣布与生物制药巨头安进公司达成战略合作，将通过部署Veeva临床平台优化临床试验全流程。该平台整合了临床试验管理系统、电子数据采集系统等核心模块，旨在通过数字化手段提升临床试验效率，加速针对严重疾病的新药研发进程，缩短救命药物送达患者的时间窗口。
- 药物发现中的药代动力学-药效学：通过建模引导决策本文深入探讨了药代动力学-药效学（PKPD）在药物发现中的应用，强调通过模型引导决策，结合生理基础药代动力学-药效学（PBPK-PD）建模和机器学习，优化化合物设计及药物代谢动力学策略，以提高研发效率并减少失败率。文章详细介绍了模型化靶点药理学评估（mTPA）方法，通过虚拟PK/PD探索和机器学习确定早期药物发现中的药代动力学驱动因素，并讨论了建模验证、不确定性管理及跨学科协作的重要性。
- FDA批准更新版新冠疫苗 限制部分儿童及成年人使用美国食品药品监督管理局(FDA)批准了针对LP.8.1变种病毒的最新新冠疫苗，所有老年人均可接种，但对年轻人和儿童的接种权限制为具有高风险健康状况者。辉瑞疫苗取消对五岁以下儿童的授权，仅剩莫德纳疫苗可用但同样受限。疫苗覆盖范围和获取途径存在不确定性，可能面临医疗档案证明、保险报销、药房执行等多重障碍，专家担忧这将降低疫苗接种率并加重冬季医疗系统负担。
- 三种免疫靶向药物组合为皮肤癌患者带来新希望莫菲特癌症中心研究发现，通过阻断PD-1、LAG-3和TIM-3三个关键免疫检查点的三联免疫疗法，可使耐药性黑色素瘤模型小鼠的肿瘤完全消退。该疗法通过激活疲惫的CD8+ T细胞并减少调节性T细胞数量，在维持安全性的同时增强抗肿瘤免疫反应，为标准治疗无效的晚期黑色素瘤患者提供了潜在的二线治疗方案。研究显示TIM-3表达水平与PD-1呈显著相关性，提示该组合可能成为个性化治疗新策略。
- 提高血钾水平可减少ICD患者心律失常事件根据随机对照试验POTCAST最新研究显示，通过饮食干预和药物手段提升植入式心脏复律除颤器（ICD）患者的血钾浓度至高正常范围（4.5-5.0 mmol/L），可使持续性室性心动过速、ICD放电治疗、心律失常相关住院或死亡等复合终点事件风险降低24%。该研究为心血管疾病管理提供了重要循证依据，但需注意肾功能监测以避免高钾血症风险。
- 新型现成免疫疗法有望改善转移性肾癌治疗效果加州大学洛杉矶分校研究团队开发出新型现成免疫细胞疗法AlloCAR70-NKT，通过靶向CD70蛋白改造自然杀伤T细胞，实现对转移性肾癌的多维度攻击。该疗法可突破传统CAR-T治疗的局限性，解决肿瘤微环境抑制、细胞存活周期短等难题，在临床前模型中展现持久抗肿瘤活性，为晚期肾癌患者提供新的治疗选择。
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