礼来公司基因编辑疗法在降低高胆固醇方面显示出令人鼓舞的结果
礼来公司公布Heart-2试验的积极结果,其基因编辑疗法VERVE-102在单次治疗后成功降低了与高胆固醇相关的PCSK9基因水平。该疗法针对杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)或早发冠心病患者,结果显示PCSK9水平降低了51%至88%,低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)降低了9%至62%,效果可持续长达18个月,且安全性良好。FDA已授予该疗法快速通道资格,礼来计划在今年年底前启动VERVE-102的第二阶段临床试验,有望为高胆固醇患者提供革命性的一次性治疗选择。

