四年后终获FDA批准:艾美迪卡制药Loargys治疗超罕见遗传病
美国食品药品监督管理局(FDA)于2026年2月24日加速批准艾美迪卡制药的Loargys(培格西拉吉尼酶)用于治疗2岁以上精氨酸酶1缺乏症患者的高精氨酸血症,该超罕见遗传病全美仅约250名患者。该药作为首个直接解决酶缺乏问题的疗法,通过降低血浆精氨酸水平发挥作用,此前FDA曾在2022年拒绝原研公司Aeglea Biotherapeutics的申请,后艾美迪卡通过补充长期数据并解决剂量、安全性和标签等关键缺陷终获批准,预计将于2026年4月在美国上市,为依赖饮食控制和氮清除剂的传统治疗模式带来重大突破。

