在FDA对培格西拉吉尼酶（pegzilarginase）的原研公司发出最严厉形式的拒绝函四年后，美国监管机构最终批准了该疗法。艾美迪卡制药（Immedica Pharma）的Loargys获得加速批准，用于治疗超罕见遗传病精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）患者的高精氨酸血症。此次批准适用于2岁及以上患者，需配合限制蛋白质饮食使用。
Loargys（即培格西拉吉尼酶）是一种重组人源酶，旨在降低无法分解精氨酸的患者体内该氨基酸水平。它是首个针对该疾病相关血浆精氨酸升高问题的治疗方法。此次批准前，FDA曾在2025年8月向该公司发出完整回应函（CRL），指出其在疗效、给药/管理、安全性和标签方面存在重大缺陷。
ARG1-D在美国影响约250名患者，当前标准治疗依赖症状管理，包括饮食限制、无精氨酸氨基酸补充剂和氮清除剂。患者通常在婴幼儿晚期或儿童早期确诊，症状包括痉挛、癫痫发作和智力障碍。
加州大学洛杉矶分校人类与医学遗传学教授斯蒂芬·塞德巴姆医学博士表示：“Loargys的加速批准提供了一种从根本上解决酶缺乏问题的新方法。由于持续升高的精氨酸及其代谢物被证实是疾病进展的直接致病驱动因素，这标志着代谢医学领域的重大进步。”
该公司预计Loargys将于2026年4月在美国上市，该药需每周静脉输注或注射。
此次批准源于FDA对培格西拉吉尼酶的曲折审批历程：2022年FDA驳回了德克萨斯州Aeglea BioTherapeutics公司的上市申请，发出拒绝受理函（RTF）。RTF通常因申请材料存在无法快速解决的缺陷而签发。一年后，Aeglea以1500万美元首付款和1亿美元潜在里程碑付款，将该药出售给欧洲合作伙伴艾美迪卡。
虽然临床试验显示培格西拉吉尼酶可使平均血浆精氨酸水平较安慰剂降低80%，但其是否改善患者健康状况曾存疑。尽管治疗组患者活动能力评分改善而安慰剂组恶化，但差异未达统计学显著性。艾美迪卡最终依靠相同试验结果并补充“长期数据”获得FDA批准，公司邮件中称：“我们重新提交了申请，新增数据、分析和说明以解决FDA在拒绝受理函中提出的所有异议，最终促成监管机构受理审查。”
此外，2025年8月的CRL中，FDA建议“仅在开展上市后确证性试验以验证替代终点并证明临床获益的前提下”，才考虑加速批准路径。2023年12月，总部位于瑞典的艾美迪卡已获得欧洲药品管理局对Loargys的上市许可。该公司由北欧投资公司Impilo于2018年创立，未公开产品销售额。2024年底，艾美迪卡收购了陷入困境的Marinus Pharmaceuticals及其2022年获批的癫痫药物Ztalmy。
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